Register für Orphan Drugs bald gesetzlich verpflichtend?

Bis dato sind im Rahmen der frühen Nutzenbewertung 58 Orphan Drugs (Medikamente für seltene Erkrankungen) seit Einführung des AMNOG 2011 bewertet worden. Die gesetzliche Regelung sieht im Fall von Orphan Drugs vor, dass diese Medikamente, sollte ihr Umsatz unter einer Schwelle von 50 Millionen Euro zulasten der Gesetzlichen Krankversicherung bleiben, unabhängig von der vorliegenden Evidenz einen Zusatznutzen qua Gesetz attestiert bekommen. Zudem wird das IQWiG nur zur Beurteilung der Patientenzahlen und der Jahrestherapiekosten hinzugezogen, nicht aber zur methodischen Bewertung des Zusatznutzens. Übersteigt der Umsatz die Grenze von 50 Millionen Euro, werden die Wirkstoffe in einem vollen Bewertungsverfahren erneut geprüft.

Dieser von manchen als „Freifahrtschein“ apostrophierte Ansatz für Orphan Drugs wird vom Vorsitzenden des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) Prof. Josef Hecken zunehmend infrage gestellt. Waren es in den ersten beiden Jahren noch drei, respektive fünf Wirkstoffe, die von den Vorteilen dieser gesetzlichen Regelung für Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen profitiert haben, waren dies im letzten Jahr bereits 19, Tendenz steigend. In über 50% der bisherigen Bewertungsverfahren mit Orphan Drug Beteiligung hat der G-BA aufgrund der unsicheren Evidenz auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen entschieden. In zwei Fällen ist der G-BA im Fall der Neubewertung nach Überschreitung der Umsatzgrenze gar zum dem Entschluss gekommen, dass gar kein Zusatznutzen vorliegt. Die Qualität der Nutzennachweise für Orphan Drugs wird aus Sicht von Josef Hecken schlechter. In einem Beitrag der Ärzte Zeitung online wird Hecken wie folgt zitiert: „Wir haben zunehmend Orphans, bei denen die Evidenz zum Zeitpunkt der Bewertung im Gemeinsamen Bundesausschuss gegen null geht. In den letzten Jahren sind wir in die Situation gekommen, dass wir nur noch im Bereich von zehn bis 15 Prozent Evidenz haben.“

Hinzu kommt, dass die mit Orphan Drugs einhergehenden Jahrestherapiekosten die Kosten „normaler“ Arzneimittel oftmals weit überschreiten und ständig wachsen. Laut Ärzte Zeitung liegen diese mittlerweile zwischen 200.000 und 800.000 Euro. Aus diesem Grund fordert der G-BA Maßnahmen, die es ermöglichen, mit dieser oftmals fehlenden Evidenz besser umgehen zu können. Schon jetzt werden immer mehr Beschlüsse zeitlich befristet und mit Auflagen wie nachgelagerten Studien oder verpflichtenden Registern verknüpft. Doch dies ist für die pharmazeutischen Unternehmen aufgrund des für die Akteure im Gesundheitssystem rechtlich nicht bindenden Charakters nicht immer leicht umzusetzen, wie die SKC Beratungsgesellschaft aus eigener Erfahrung zu berichten weiß.

Das Aufsetzen von Registern zur Generierung weiterer Evidenz gestaltet sich nicht nur aus Sicht SKCs aus mehreren Gründen schwierig. Auf der einen Seite steht der nicht-interventionelle Charakter eines Registers, welcher eine planbare Erhebung patientenrelevanter Endpunkte stört. Auf der anderen Seite sind jedoch auch die medizinischen Entscheidungsträger zu betrachten, welche nicht immer gewillt sind, Patienten in vorhandene Register einzuschließen. Gründe dafür sind divers, im Vordergrund steht aber sicherlich die zeitliche Barriere, die es aufgrund fehlender Ressourcen oftmals nicht erlaubt, eine vollständige Datenerhebung durchzuführen.

Hier hält Josef Hecken eine Pflicht zum Einschluss von Patienten in Register für unerlässlich. Eine andere Möglichkeit als „die Ärzte zu zwingen, die Patienten im Register zu melden, damit wir überhaupt sehen, welche Tendenzen die Behandlung hat“, sieht Hecken nicht. Aus seiner Sicht ist „das eine Forderung nach der Bundestagswahl“.

Für die meisten pharmazeutischen Unternehmen stellt die Erstellung eines Registers Neuland und eine Herausforderung dar. Die SKC Beratungsgesellschaft war bereits in mehreren Nutzenbewertungsverfahren beim Aufsetzen von Registern beteiligt und kennt dadurch die Problemfelder und Ansichten der Entscheidungsträger hautnah.