Gentherapie ante portas

Gentherapien gelten weithin als aussichtsreiche aber noch ziemlich unausgereifte therapeutische Strategien zur Behandlung sehr seltener und anders nicht therapierbarer Erkrankungen. Die hohen Erwartungen wurden in frühen experimentellen Versuchen in den 70er Jahren enttäuscht. Und auch mit der Entschlüsselung des menschlichen Genoms Ende der Neunzigerjahre begann kein neues gentherapeutisches Zeitalter.

Nachdem die erste in Europa zugelassene Gentherapie, Glybera®, nach enttäuschenden Ergebnissen wieder vom Markt genommen wurde, galt bei vielen Protagonisten des Gesundheitssystems der gentherapeutische Ansatz als fraglich und das Potenzial als sehr gering. Aktuelle und sehr beeindruckende Studiendaten lassen allerdings erwarten, dass schon in den kommenden Jahren mehrere, hochwirksame Gentherapien in den deutschen Markt eingeführt werden.

Da das gentherapeutische Paradigma einer völlig anderen Logik folgt als herkömmliche Therapien und die Gentherapie ein Vielfaches von üblichen innovativen Arzneimitteln kostet, stehen die Kostenträger vor einer erheblichen Herausforderung, die mit traditionellen Instrumenten nicht beherrscht werden kann. Die Autoren erläutern die der Gentherapie inhärente Erstattungsproblematik und diskutieren mögliche Lösungsansätze für die Krankenversicherung.