White Paper: Orphan Drugs in Germany – lessons learned from AMNOG

Mo, 01.10.2018

Das AMNOG-Verfahren, der gesetzgebende Rahmen für den Marktzugang von innovativen verschreibungspflichtigen Medikamenten, hat einen Paradigmenwechsel bei der Bewertung von Arzneimitteln und bei der Einstellung eines angemessenen Erstattungsbeitrags für das Produkt hervorgerufen. Auf Grundlage der verfügbaren Studiendaten wird der Zusatznutzen gegenüber dem bestehenden Versorgungsstandard vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet. Abhängig von der Einstufung der Nutzenkategorie handelt der pharmazeutische Unternehmer den endgültigen Erstattungspreis mit dem Spitzenverband der Gesetzlichen Krankenversicherungen (GKV-SV) aus.

Für Medikamente für Seltene Erkrankungen, so genannte Orphan Drugs, gibt es spezifische Herausforderungen, denen sich der Hersteller stellen muss. Aufgrund der Zufälligkeit der Krankheit sind die Subpopulationen klein und die Studiendaten knapp. Dies führt zu einer erheblichen Unsicherheit über den wahrgenommenen Nutzen des Medikaments und somit zu intensiven, manchmal zähen Verhandlungen mit hohen Rabatten am Ende. Pharmazeutische Unternehmen, die beabsichtigen, neue Medikamente für Seltene Erkrankungen in den deutschen Markt einzuführen, sollten bereits vorab eine solide und stringente Strategie vorbereiten, um den gesamten Marktzugangsprozess zu optimieren.

Tim Kirchmann, Heike Kielhorn-Schönermark und Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark haben das Whitepaper „Orphan Drugs in Germany – lessons learned from AMNOG, best and worst practices and strategic implications“ verfasst, welches alle relevanten Orphan Drug-Fragestellungen behandelt und wichtige Empfehlungen für Hersteller beschreibt.

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Orphan Drugs in Germany (nur auf Englisch verfügbar)

Lessons learned from AMNOG, best and worst practices and strategic implications

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