Wie können Therapien für Seltene Erkrankungen fair erstattet werden?

Der Frage, wie Therapien für Seltene Erkrankungen für alle Interessengruppen fair erstattet werden können, widmete sich der diesjährige Kongress „Orphan Drugs and Rare Diseases Europe 2019" in London. Als Chairman der Veranstaltung durchleuchtete Prof. Dr. Matthias P. Schönermark, geschäftsführender Gesellschafter der SKC Beratungsgesellschaft, die Herausforderungen beim Marktzugang von innovativen Therapien für seltene genetische Erkrankungen.

Er führte an, dass Industrie und Kostenträger ihre Zusammenarbeit verbessern müssen, um sicherzustellen, dass ein Markt für Therapien gegen Seltene Erkrankungen besteht. Durch die bestehenden Unsicherheiten hinsichtlich Effizienz, Dauerhaftigkeit, Nachhaltigkeit und Sicherheit bei Gentherapien entstehen auf beiden Seiten hohe Risiken. Die pharmazeutischen Unternehmen stehen vor der Herausforderung, einen fairen Erstattungspreis für ihre Einmaltherapien zu erhalten, wohingegen die Kostenträger die Dauerhaftigkeit der Therapie bis dato nicht beurteilen können. Neuartige Erstattungsmodelle, bei welchen das Risiko zwischen beiden Parteien geteilt werden soll, sind theoretisch zwar bereits durchdacht; bisher existiert jedoch nur eine Handvoll individueller Verträge mit einzelnen Kassen.

Prof. Schönermark hob außerdem die gentherapeutischen Entwicklungen im Bereich Hämophilie hervor. In diesem Bereich gibt es erstmalig Behandlungsmöglichkeiten für eine größere Patientenpopulation und damit signifikante Budgetauswirkungen.

Als Goldsponsor unterstützte die SKC Beratungsgesellschaft den Kongress „Orphan Drugs and Rare Disease Europe 2019". Hintergrundinformationen zum Thema Orphan Drugs in Germany finden Sie in unserem White Paper "Orphan Drugs in Germany - Lessons learned from AMNOG, best and worst practices and strategic implications.".

VON Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark, Geschäftsführender Gesellschafter und Karolin Priese, Dipl.-Kauffrau

Quelle:

APM Health Europe: Developing cures for rare diseases not yet a sustainable business model