Verdacht von Datenmanipulation beim teuersten Orphan Drug der Welt

Gründe für die Ermittlungen sind Daten-manipulierende Vorkommnisse in den Studien des gentherapeutischen Mittels "ZOLGENSMA®" (onasemnogene abeparvovec-xioi), welches in der Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA Typ I-III) bei Kleinkindern eingesetzt wird. Mit Kosten von 1,9 Millionen Euro für eine Einzelinjektion gilt es als teuerstes Medikament der Welt.

Der medizinische Hintergrund dieser seltenen Erkrankung lässt sich auf eine bi-allele Mutation in dem "survival motor neuron 1" (smn1-Gen) zurückführen. Entsprechend verursacht die Fehlfunktion im Gen den Verlust des Genproduktes sowie sukzessiv den Untergang ausschlaggebender Nervenzellen im zentralen Nervensystem (Rückenmark und Hirnstamm), gefolgt von Muskelschwäche sowie Muskelatrophie in den Extremitäten nahe dem Rumpf. Das vielversprechende, AAV-basierte Gentherapeutikum zeigte in den Studien STRIVE und START positive Wirkungen beim Überleben und der motorischen Entwicklung. 

Es wird berichtet, dass das Unternehmen die FDA erst verspätet über die Ergebnismanipulationen einer nicht-klinischen Substudie unterrichtet habe. Deshalb drohen dem weltweit agierenden Unternehmen strafrechtliche Sanktionen und möglicherweise ein entsprechender Reputationsverlust. Der Börsenkurs sank nach Bekanntwerden der Nachricht jedenfalls vorübergehend um mehr als 4%. Die FDA sieht allerdings keine Veranlassung, an der klinischen Wirksamkeit des Medikaments zu zweifeln und hat den Vertrieb und die Anwendung im amerikanischen Markt nicht eingeschränkt. Bisher laufen die Zulassungsverfahren für Zolgensma® in der EU sowie in Japan ungestört.

Mit seinen erfahrenen Beratern unterstützt die SKC Beratungsgesellschaft Pharmaunternehmen kompetent beim Marktzugang von innovativen Arzneimitteln und bietet darüber hinaus Lösungsansätze für das Erstattungsdilemma. Ausführliche Informationen finden Sie in unserer Publikation "Gentherapie ante portas - Lösungsansätze für das Erstattungsdilemma".

Sources:
Reuters: Manipulation von Testdaten waren Einzelfall
Center Watch: Zolgensma
FDA: FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy
Mitteldeutscher Praxisverbund Humangenetik: Spinale Muskelatrophie (SMA)
Krankheitsbilder Spinale Muskelatrophien
Frankfurter Rundschau: Novartis-Medikament Zolgensma