Seltene Erkrankungen rücken in den Fokus der europäischen Gesundheitspolitik
1.000 neue Arzneimittel bis 2030
„Welche Zukunft wünschen wir uns für Menschen mit seltenen Erkrankungen in Europa?"
Ihre Vision einer Europapolitik zur Förderung der Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen stellten die Akteure am 23. Februar 2021 im Rahmen der „Final Policy Conference" der Öffentlichkeit vor.
Herausgekommen ist die Idee eines Europas, das gesellschaftliche Verantwortung, Gleichheit und kollaborative politische Rahmenprogramme priorisiert und somit gemeinsam für soziale Gerechtigkeit investiert. Um dieses Ziel zu erreichen, sprechen die Beteiligten der „Rare 2030 Foresight Study" acht Empfehlungen für eine gemeinsame europäische Politik aus:
Dazu gehören methodischen Empfehlungen wie die Entwicklung von langfristigen ganzheitlichen europäischen und nationalen Plänen und Strategien, die Etablierung von Partnerschaften mit Patienten und die Optimierung von Daten zum Nutzen von Patienten und der Gesellschaft.
Sie fordern auch einen gerechteren Zugang zu früheren, schnelleren und genaueren Diagnosen. Bis 2030 sollen alle Personen, die an einer in der Literatur bekannten seltenen Erkrankungen leiden, innerhalb von 6 Monaten nach medizinischer Konsultation ihre Diagnose erhalten. Um das zu erreichen, sollen alle EU-Bürger unabhängig von ihrem Wohnort Zugang zu den effektivsten diagnostischen Technologien, zur besten fachlichen Praxis und den besten (Screening-) Programmen erlangen.
Komplementiert wird dies durch das Ziel einer hoch-qualitativen Gesundheitsversorgung. Allen Patienten mit seltenen Erkrankungen sollen zügige Diagnosen, medizinische Versorgung von hoher Qualität und sichere, effektive und bezahlbare Behandlungen nahe am Wohnort zur Verfügung stehen. Wann immer dies nicht möglich ist, sollen sie im Rahmen einer EU-weiten ganzheitlichen Herangehensweise und ohne unnötige Verzögerungen Zugang zu grenzübergreifender Gesundheitsversorgung bekommen.
Im Rahmen ganzheitlicher und personenbezogener Behandlung sollen die psychologischen, sozialen und ökonomischen Benachteiligungen betroffener Patienten und ihrer Familien um ein Drittel gesenkt werden.
Zudem sollen innovative Forschung und Entwicklung auf die Bedürfnisse der Patienten ausgerichtet werden, sodass diese von einer schnelleren Entwicklung und sichereren Anwendung von kurativen oder symptomatischen Behandlungen, verbesserter Organisation der Versorgung und ganzheitlicher Unterstützung profitieren können.
Nicht zuletzt sollen Behandlungsmöglichkeiten für seltene Erkrankungen in der gesamten EU verfügbar, zugänglich und bezahlbar werden. Hierzu sollen bis zum Jahr 2030 insgesamt 1.000 neue Therapien für 500 seltene Erkrankungen zugelassen werden, die 50 % aller Patienten mit seltenen Erkrankungen zugutekommen. Darunter sollen auch kurative Behandlungen für 100 Erkrankungen sein, die weniger als eine von 100.000 Personen betreffen. Gleichzeitig sollen die Kosten für diese Therapien drei- bis fünffach günstiger sein als derzeit verfügbare Behandlungsmöglichkeiten.
Auch wenn diese eindrucksvollen Ziele große Anstrengungen von Politik, pharmazeutischen Unternehmern und Gesundheitsversorgern erfordern, stimmt uns die Aussicht auf eine gemeinsame europäische Lösung optimistisch für eine zeitnahe Verbesserung der Versorgung und Lebensqualität von Patienten mit seltenen Erkrankungen. Wie sich die geplanten Preissenkungen auf das Bestreben, die Anzahl an zugelassenen Arzneimitteln für seltene Erkrankungen zu versechsfachen, auswirken, bleibt jedoch abzuwarten.
Wir von SKC freuen uns darauf, den Market Access von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen zu unterstützen und die gemeinsame europäische Herausforderung anzugehen.
