Anforderungen der Nutzenbewertung sollten von Anfang an in die Planung einbezogen werden

Die jüngst vom Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWIG) veröffentlichten Nutzenbewertungen zu den Wirkstoffen Emicizumab und Glycopyrroniumbromid bestätigen diese Position. Emicizumab ist ein monoklonaler Antikörper, der zur Routineprophylaxe der Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmkörpern zugelassen ist. Glycopyrroniumbromid hingegen ist indiziert für Kinder und Jugendliche ab 3 Jahren mit einer chronischen neurologischen Erkrankung zur symptomatischen Behandlung der schweren Sialorrhö (chronischer krankhaft gesteigerter Speichelfluss). Obwohl die Indikationen beider Arzneimittel einen großen therapeutischen Bedarf an weiteren wirksamen Therapieoptionen aufweisen und beide Präparate in den klinischen Studien auch Wirkung zeigen, ist es den Herstellern nicht gelungen den Zusatznutzen gegenüber der vom G-BA festgelegten Vergleichstherapie darzulegen.

Im Fall beider Arzneimittel wurde im Studiendesign die vom G-BA festgelegte zweckmäßige Vergleichstherapie (zVT) nicht berücksichtigt, urteilte das IQWiG. Entsprechend konnte in beiden Fällen trotz positiver Ergebnisse der durchgeführten Studien und erfolgreicher Marktzulassung der vom pU postulierte Zusatznutzen aufgrund fehlender relevanter Daten vom IQWiG nicht bestätigt werden. In der randomisierten klinischen Studie von Emicizumab (HAVEN 1) wurde, im Gegensatz zu der vom G-BA festgelegten zVT (Routineprophylaxe), Emicizumab mit der sogenannten Bedarfsbehandlung verglichen. Im Fall von Glycopyrroniumbromid wurde die Therapie in randomisierten Studien nur mit einem Placebo verglichen. Die vom G-BA festgelegte zVT war in diesem Fall allerding „Best Supportive Care“, eine personalisierte symptomatische Behandlung der Patienten, beispielsweise durch Logopädie oder Ergotherapie. Dies wurde in den Placebo-kontrollierten Vergleichsarmen der klinischen Studien nicht berücksichtigt.

Die Demonstration eines Zusatznutzen gegenüber vom G-BA festgelegten zVT ist für die Preisbildung des Produkts in Deutschland von zentraler Bedeutung. Die Folgen eines unzureichenden Studiendesigns können je nach Indikation und Preisanker für den Erfolg eines neuen Arzneimittels auf nationaler Ebene weitreichend sein. Aber auch international sind die Auswirkungen eines geringen deutschen Preises infolge des internationalen Preisreferenzierungssystems mitunter beträchtlich. Dies unterstreicht erneut, dass den Anforderungen der nationalen HTA-Verfahren, speziell der frühen Nutzenbewertung in Deutschland, früh im Studiendesign Sorge getragen werden muss, um die nötige Evidenz zu gewährleisten. Im Umkehrschluss kann eine fehlende Abstimmung das kommerzielle Potential eines ansonsten erfolgsversprechenden neuen Wirkstoffs grundlegend gefährden.