FDA veröffentlicht aktualisierte Leitlinien für die Industrie zum Thema Langzeitbeobachtung von Gentherapieprodukten

Im vergangenen Monat veröffentlichte das Center for Biologics Evaluation and Research der U.S. FDA mehrere neue Richtlinien für die Industrie, die Informationen und Empfehlungen zu Zell- und Gentherapien enthalten. Darunter ein neuer Leitlinienentwurf, der sich auf das langfristige Follow-up nach erfolgter Gentherapie bei Menschen bezieht. Mit der Finalisierung des Leitfadens wird der bisherige Leitfaden „Gene Therapy Trials – Observing Subjects for Delayed Adverse Events“ von 2006 abgelöst. Dieser Leitlinienentwurf gilt insbesondere für Gentherapien, die potenziell lebenslang anhaltende genetische Effekte mit einem potenziellen Risiko verzögerter Nebenwirkungen nach der gentherapeutischen Anwendung hervorrufen. Bereits in der Richtlinie aus dem Jahr 2006 sprach die FDA die Empfehlung aus, die Probanden bis zu 15 Jahre nach der Behandlung mit einem gentherapeutischen Produkt zu beobachten. Der neue Entwurf wurde, basierend auf der seit 2006 gewonnenen klinischen Erfahrung, aktualisiert und berücksichtigt unter anderem innovative gentherapeutische Anwendungen wie Genome Editing-Technologien, die mit einem erhöhten Risiko von Nebenwirkungen verbunden sein können.

Bereits in den letzten Jahren standen Gentherapien zunehmend im Fokus der Öffentlichkeit. Fünf Gentherapien wurden bereits von der FDA und der EMA für den kommerziellen Einsatz zugelassen. Die Veröffentlichung des neuen Leitlinienentwurfs unterstreicht einmal mehr die hohe Aktualität und das zunehmende Interesse an innovativen Therapien sowie die Bedeutung ausgeweiteter Beobachtungszeiträume zur Überwachung der Sicherheit bestimmter Gentherapien, auch noch Jahre nach Verabreichung der Therapie.

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Weiterhin möchten wir Sie recht herzlich zu unserem Seminar „Erfolgreicher Market Access für Gentherapien – Strategische Lösungsansätze“ einladen, welches am 24. September 2018 im Harvard Faculty Club in Cambridge, MA (USA) statt finden wird. Registrieren Sie sich jetzt und seien Sie dabei, wenn wir über Schlüsselerfahrungen im Zulassungs- und Erstattungsprozess von Gentherapien berichten.

VON Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark, Geschäftsführender Gesellschafter und Dr. Alexandra Kuhn

Quellen:
FDA: Long Term Follow-Up After Administration of Human Gene Therapy Products – Draft Guidance for Industry