Frühe Nutzenbewertung von Orphan Drugs unter „normalen“ Dossierbedingungen

In Deutschland bietet der Marktzugang für Orphan Drugs im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung Vorteile, bspw. durch einen gesetzlich gewährten Zusatznutzen. Dies ist jedoch nur bis zu einem Jahresumsatz von 50 Millionen Euro möglich. Medikamente, die diesen Schwellenwert überschreiten, müssen ihren Zusatznutzen erneut unter Beweis stellen, allerdings im Vergleich zu einer zweckmäßigen Vergleichstherapie und damit auf Basis eines meist höheren Evidenzniveaus.

SKC hat die bereits abgeschlossenen Verfahren, die die Grenze eines Jahresumsatzes von 50 Millionen Euro überschritten haben, hinsichtlich der verfügbaren Evidenz (1), der geeigneten Vergleichstherapie (2), der G-BA-Methodik (3) und der ausgehandelten Erstattungsbeträge (4) analysiert. Die meisten dieser Verfahren bezogen sich auf onkologische Medikamente (Jakavi®, Imnovid®, Imbruvica®, Darzalex®, Kyprolis®), nur eines der sechs (Opsumit®) auf ein kardiologisches Medikament. Das Ungleichgewicht zugunsten von Onkologie-Arzneimitteln kommt dabei vor allem durch Labelerweiterungen zustande.

Hinsichtlich der Zusatznutzenbewertung konnte bei den onkologischen Präparaten bis auf einen Fall der zuvor gewährte Zusatznutzen bestätigt werden, das kardiologische Medikament konnte hingegen keinen Zusatznutzen nachweisen. Kyprolis® und Jakavi® bekamen im zweiten Verfahren sogar eine höhere Nutzenkategorie zugesprochen. In den meisten Verfahren basierte der erhebliche Zusatznutzen dabei auf der Verlängerung des Gesamtüberlebens. Basierend auf der erneuten Nutzenbewertung wird für jedes Produkt im Anschluss auch eine zweite Preisverhandlung mit dem GKV-Spitzenverband durchgeführt. Die Analysen zeigen, dass nur ein Medikament im zweiten Verfahren den bisherigen Rabatt halten konnte. Diese Neuverhandlung des Rabatt- bzw. Erstattungsbetrages stellt dabei die wohl größte Herausforderung einer Neubewertung von Orphan Drugs unter „normalen“ Bedingungen dar.

Es ist jedoch notwendig, weitere Neubewertungen von seltenen und hochpreisigen Wirkstoffen, auch außerhalb der Onkologie, abzuwarten, um weitere Schlussfolgerungen insbesondere in Bezug auf die Folgen für das Marktpotenzial und die Umsatzerwartungen dieser Medikamente ziehen zu können.

Die SKC Beratungsgesellschaft verfügt über langjährige Erfahrung im Bereich des Market Access für innovative Wirkstoffe. Als Spezialist für Orphan Drugs können wir gemeinsam mit Ihnen Ihre Preisrationale auf nationaler und internationaler Ebene, Ihre Launch-Sequenz oder auch spezifische prozessuale und methodische Herausforderungen diskutieren und weiterentwickeln.

VON Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark, Geschäftsführender Gesellschafter und Thora Mrosowsky, M. Sc. Health Economics

Unsere Analyse wurde im Rahmen einer Posterpräsentation auf der ISPOR Europe 2018 dargestellt. Dieses Poster können Sie hier herunterladen.