Orphan Drugs: Fast ein Drittel aller deutschen Neuzulassungen entfallen auf Arzneimittel für Seltene Erkrankungen

Etwa 30 Millionen Menschen sind EU-weit von einer Seltenen Erkrankung betroffen, in Deutschland schätzt man die Zahl auf etwa 4 Millionen. Eine Verbesserung der Situation einzelner Patienten könnte durch den vergleichsweise hohen Anteil an neuzugelassenen Arzneimitteln entstehen.

Seltene Erkrankungen sind laut EU-Definition jene Erkrankungen, von denen nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen betroffen sind. Weltweit zählt man dabei mehr als 8.000 unterschiedliche seltene Krankheiten. Für die Patienten ist der Weg zur richtigen Diagnose und Therapie oft umständlich und langwierig, denn er erfolgt meist vom Haus- über den Facharzt hin zu Unikliniken oder spezialisierten Zentren zu wenigen ausgewiesenen Experten. Die Wahrnehmung der Seltenen Erkrankungen habe sich innerhalb der Medizin jedoch deutlich verbessert, so Professor Hubert Wirtz vom Universitätsklinikum Leipzig.

Darüber hinaus zeigt die Anzahl der Neuzulassungen mit neuem Wirkstoff, dass sich auch die pharmazeutische Industrie verstärkt Seltenen Erkrankungen annimmt: In den vergangen vier Jahren sind jeweils zwischen 9 und 13 Arzneimittel für Seltene Erkrankungen (sog. Orphan Drugs) in Deutschland zugelassen worden. Dies entspricht etwa einem Drittel aller Neuzulassungen insgesamt. Auch für 2018 wird erwartet, dass dieses Verhältnis konstant bleibt.

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VON Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark, Geschäftsführender Gesellschafter und und Karolin Priese, Dipl.-Kauffrau

Quellen:
Ärztezeitung: Wenn keine Diagnose gestellt werden kann
BMG: Seltene Erkrankungen
vfa: Ausblick auf 2018: Neue Medikamente können die Patientenversorgung verbessern
vfa: Neueinführungen und Zulassungserweiterungen seit 2003