Beschleunigte Zulassungsverfahren im Fokus – Wird der Zusatznutzen bei fehlenden Evidenzdaten in Zukunft reduziert?

Insbesondere im Bereich der onkologischen Arzneimittel werden zunehmend Medikamente von der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) beschleunigt zugelassen, deren Wirksamkeit zwar aufgrund initialer Studiendaten vermutet wird, diese Wirksamkeit jedoch bis zum Abschluss noch laufender konfirmatorischer Studien nicht final eingeschätzt werden kann. Mit beschleunigten Verfahren soll schwer kranken Patienten ein schnellerer Zugang zu neueren Arzneimitteln ermöglicht werden. Pharmazeutische Unternehmen müssen die ausstehenden Daten innerhalb einer von der EMA festgesetzten Frist nachliefern. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) kann diese Auflagen in seine eigene Bewertung übernehmen und eine Nachreichung der ausstehenden Daten für eine spätere Nutzenbewertung fordern.  

Häufig liefern die Hersteller die versprochenen Daten jedoch nicht in der vorgegebenen Frist nach, dementsprechend liegen sie dem G-BA für eine umfassende Nutzenbewertung des Wirkstoffes nicht vor. Der Vorsitzende des G-BA, Professor Josef Hecken, forderte nun während eines Seminars des Instituts für patientenorientierte Versorgungsablaufforschung ein konsequenteres Durchgreifen der EMA. Zudem müsse es dem G-BA möglich sein, mit einer Reduktion des Zusatznutzens zu reagieren, wenn geforderte Daten nicht in der vereinbarten Frist nachgereicht werden. Allerdings fehlt dazu noch die entsprechende Ermächtigung seitens des Gesetzgebers. 

Ebenfalls fordert Prof. Hecken die Option für den G-BA, bei bestimmten hochpreisigen und maximal-invasiven Therapien den Einschluss der Patienten in ein Register zu verlangen. So will er den Studienerfolg aus dem Labor im Versorgungsalltag nachweisen und eine Kompensation dafür schaffen, dass es in Deutschland keine herstellerunabhängigen Studien gibt. Eine verwandte Forderung des G-BA, die Etablierung spezieller Patientenregister für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (sog. Orphan Drugs) verpflichtend einzuführen, ist bereits in einem Referentenentwurf niedergelegt. Die Forderung nach verpflichtenden Registern wird von der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft und dessen Vorsitzenden, Professor Wolf-Dieter Ludwig, unterstützt. 

Als etablierte Strategieberatung im Gesundheitswesen legt einer unserer Schwerpunkte auf dem Prozess der frühen Nutzenbewertung nach §35a SGB V im Rahmen des AMNOG. Die SKC Beratungsgesellschaft verfügt selbst über umfangreiche Erfahrung im Design und der Etablierung von Patientenregistern. Lesen Sie dazu auch unsere Publikation Patientenregister im deutschen Versorgungskontext als “Auflage” im Nutzenbewertungsverfahren nach §35a SGB V.

VON Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark,Geschäftsführender Gesellschafter, Dr. Angelika Deichmann und Bianca Prelle, B. A. Gesundheitsmanagement



Quellen:

Deutsche Ärztezeitung – Hecken will Pharmaunternehmen bestrafen, die nicht rechtzeitig Evidenz liefern (German only)