Der Profcast - Seltene Erkrankungen und ihre Therapien

In der ersten Folge unserer zweiten Profcaststaffel spricht Prof. Dr. Matthias P. Schönermark mit Prof. Dr. med. Annette Grüters-Kieslich, Vorstandsvorsitzende der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung. Sie reden über die Herausforderungen und Erfolge bei der Diagnose und Behandlung von seltenen Erkrankungen sowie die Bedeutung von Netzwerken und Forschung. Besonders anschaulich erörtert unser Gast die jahrzehntelange Therapieentwicklung am Beispiel seltener angeborener Stoffwechselerkrankungen. Sie finden den Profcast Von Genen zu Therapien - Jahrzehntelanges Engagement für die Seltenen auf Spotify und Apple Podcast. Jetzt reinhören!

Anfang November fand in Barcelona der bisher größte World Orphan Drug Congress statt. Prof. Dr. Matthias P. Schönermark berichtet über die thematischen Dauerbrenner Affordability und Gentherapien. Er interviewt Matthias Heck, Senior Director Global Government Affairs von Alexion Pharmaceuticals, Sheela Upadhyayavon Fipra sowie Dr. Nick Sireau, Gründer der AKU Society, zum EU Pharmapaket, dem ungedeckten medizinischen Bedarf und dem Einfluss, den Patientenorganisationen ausüben können. Sie finden den Profcast #16 WODC 2023 – News vom jährlichen Klassentreffen der Orphan Drug Szene auf Spotify und Apple Podcast. Jetzt reinhören!

In dieser Folge des Profcasts spricht Prof. Dr. Matthias P. Schönermark mit Dr. Harald Enzmann, dem Leiter des Bereichs „Europäische Union und Internationale Angelegenheiten" beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und dem Vorsitzenden des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Sie diskutieren über die Rolle des BfArM als Schnittstelle zwischen dem nationalen und europäischen regulatorischen System, die zentrale Zulassung von innovativen Orphan Drugs sowie die Bewertung des Nutzenrisikos für ATMPs und besprechen, welche Harmonisierungen und Änderungen das EU-weite Joint Clinical Assessment (JCA) sowie die EU Pharma Legislation mit sich bringen werden. Sie finden den Profcast #15 Arzneimittelzulassung für Orphan Drugs - Ein Blick hinter die Kulissen von BfArM und CHMP auf Spotify und Apple Podcast. Jetzt reinhören!

Im Profcast "Seltene Erkrankungen und ihre Therapien" spricht er mit Prof. Dr. Matthias P. Schönermark über die neuesten Entwicklungen der gemeinsamen Neubewertung von Gesundheitstechnologien (EU-HTA), den Einfluss der deutschen Behörden und auf die kommenden Neuerungen des "EU-Pharmapakets" für Hersteller von Orphan Drugs. Sie finden den Profcast #14 Update aus Brüssel - Zwischen EU-HTA und Pharmapaket auf Spotify und Apple Podcast. Jetzt reinhören!

Prof. Dr. Georg Marckmann ist Inhaber des Lehrstuhls für Ethik, Geschichte und Theorie der Medizin an der Ludwig-Maximilians-Universität in München sowie Vorstandsmitglied der Akademie für Ethik in der Medizin. Im Profcast "Seltene Erkrankungen und ihre Therapien" spricht er mit Prof. Dr. Matthias P. Schönermark über den gerechten Zugang aller zur Gesundheitsversorgung, das Dilemma von ethisch angemessener Evidenz, die Zukunft von individualisierten Therapien und neuen Studienformaten sowie die Kosten-Nutzen-Bewertungen bei Orphan Drugs. Sie finden den Profcast #13 Auf der Suche nach Gerechtigkeit - Medizinethik für Orphan Drugs auf Spotify und Apple Podcast. Jetzt reinhören!

Professor Burkhard Sträter ist Anwalt für Arzneimittel- und Medizinrecht der renommierten Kanzlei „Sträter Rechtsanwälte" und Mitbegründer des Masterstudiengangs Regulatory Affairs. Im Profcast "Seltene Erkrankungen und ihre Therapien" spricht er mit Prof. Dr. Matthias P. Schönermark über die rechtliche Privilegierung von Orphan Drugs und die Auswirkungen des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes auf diese, die Sprengkraft des BSG-Urteils für therapeutische Solisten, das nahende EU-HTA-Verfahren und die Sinnhaftigkeit der anwendungsbegleitenden Datenerhebung. Sie finden den Profcast #12 Privilegien und Papiertiger auf Spotify und Apple Podcast. Jetzt reinhören!

Im März fanden zwei Kongresse statt, die sich auf Medizin für seltene Erkrankungen fokussierten: der Advanced Therapies Congress in London und der World Evidence, Pricing and Access Congress in Amsterdam. Dr. Lydia Frick, Market Access Manager der SKC Beratungsgesellschaft, und Prof. Dr. Matthias P. Schönermark berichten im Profcast "Seltene Erkrankungen und ihre Therapien" über die Top Themen dieser Kongresse, wie Kosteneffektivitätsanalysen, innovative Vertragsmodelle und Affordability. Außerdem wird die beobachtete Verunsicherung der Branche durch politische Prozesse, wie bspw. der Harmonisierung der Nutzenbewertung durch EU-HTA, und die Forderung nach einem Mentalitätswandel im HTA-Prozess beleuchtet. Sie finden den Profcast #11 Advanced Therapies und World EPA Congress 2023 – eine Retrospektive auf Spotify und Apple Podcast. Jetzt reinhören!

Stanislav Ostapenko ist Senior Communications Manager bei der Europäischen Organisation für seltene Erkrankungen (Eurordis), die den Tag der seltenen Erkrankungen europaweit koordiniert. Im Profcast "Seltene Erkrankungen und ihre Therapien" spricht er mit Prof. Dr. Matthias P. Schönermark über die Intention und Wirkung des Tages der seltenen Erkrankungen und weitere ansprechende Aktionen, welche die Aufmerksamkeit auf seltene Erkrankungen lenken. Sie finden den Profcast #10 #ShareYourColours zum Tag der seltenen Erkrankungen auf Spotify und Apple Podcast. Jetzt reinhören!

Han Steutel ist Präsident des Verbandes Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (vfa), der über zwei Drittel des gesamten deutschen Arzneimittelmarktes repräsentiert. Er diskutiert mit Prof. Dr. Matthias P. Schönermark über die Auswirkungen des Gesetzes zur Stabilisierung der Finanzen der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV-FinStG) auf Orphan Drugs und die deutsche Pharmaforschung sowie über die positiven Erfolge und Aussichten von Gentherapien und weiteren ATMPs (advanced therapeutical medicinal products). Sie finden den Profcast #09 Forschung ist die beste Medizin auf Spotify und Apple Podcast. Jetzt reinhören!

Vom 14. bis 17. November fand der diesjährige World Orphan Drug Congress Europe unter dem Motto „Strategie, Fürsprache und Netzwerken für Seltene Erkrankungen" statt. Prof. Dr. Matthias P. Schönermark berichtet über die drei dominierenden Themen Anreizsysteme, Harmonisierung der europäischen HTA-Prozesse und Affordability. Außerdem führt er live Interviews mit Matthias Heck, Director Global Government Affairs von Alexion Pharmaceuticals und Adam Plich, Gründer und CEO von Avanzanite Bioscience. Sie finden den Profcast #08 Was bewegt den World Orphan Drug Congress Europe 2022? auf Spotify und Apple Podcast. Jetzt reinhören!

Rebekka Drägerdt ist Kinderkrankenschwester und Outreach Nurse des Kinder- und Jugendkrankenhauses AUF DER BULT in Hannover. Im Profcast "Seltene Erkrankungen und ihre Therapien" erläutert sie, wieso ihr Beruf ein ziemlich seltener ist und bespricht mit Prof. Dr. Matthias P. Schönermark, wie sie die komplexe Pflege von Kindern mit den seltenen Hauterkrankungen Epidermolysis Bullosa und kongenitaler Ichthyose unterstützt. Sie finden den Profcast #07 Outreach Nurse – ein viel zu seltener Beruf auf Spotify und Apple Podcast. Jetzt reinhören!

Dr. Jama Nateqi ist Gründer und CEO von Symptoma, dem weltweit größten Symtomchecker. Diese künstliche Intelligenz (KI) soll die Vision erfüllen, jedem Patienten die richtige Diagnose und Behandlung zu ermöglichen. Prof. Dr. Matthias P. Schönermark spricht mit ihm im Profcast über Treffergenauigkeit, Diagnostik, Real World Data und den Algorithmus der KI. Jetzt reinhören auf Spotify und Apple Podcast.

Die beiden Gründerinnen des Rare Revolution Magazine, Rebecca Stewart (CEO) und Nicola Miller (Chefredakteurin), sind die Gäste des fünften Profcasts "The rare revolution rolls". Ihr Magazin ist die wichtigste Zeitschrift in der Welt der seltenen Erkrankungen. Prof. Dr. Matthias P. Schönermark spricht mit den beiden Gründerinnen über ihre Motivation und Ziele, ihre (oft persönlichen) Herausforderungen beim Schreiben von Artikeln über seltene Erkrankungen und den Wert der "rare youth revolution". Dieser Profcast erscheint auf Englisch. Jetzt reinhören auf Spotify und Apple Podcast!

Prof. Dr. Helge Hebestreit ist stellvertretender Klinikdirektor des Universitätsklinikum Würzburg und Leiter des Zentrums für Seltene Erkrankungen (ZESE), Referenzzentrum Nordbayern in Würzburg. Im Profcast diskutiert er mit Prof. Schönermark, über die bayrische, deutsche und europäische Organisation und Finanzierung dieser Zentren und darüber, welche Vorteile die Zentren für seltene Erkrankungen für Patientinnen, Patienten und deren Angehörigen schaffen, insbesondere vor dem Hintergrund von Fallkonferenzen und klinischen Studien. Jetzt reinhören auf Spotify und Apple Podcast!

Dr. Christine Mundlos ist stellvertretende Geschäftsführerin der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE e.V.) und fungiert im Dachverband von über 130 Patientenselbsthilfeorganisationen als das Sprachrohr für Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen. Im Profcast diskutiert sie mit Prof. Schönermark, wie die ACHSE Betroffenen Hilfe zur Selbsthilfe ermöglicht, wie Ärztinnen und Ärzte bei der ACHSE Beratungen für seltene Erkrankungen annehmen können, wie Deutschland von Europa lernen kann und wie ein strukturierter Patientenpfad und künstliche Intelligenz die Zukunft der Seltenen verbessern werden. Jetzt reinhören auf Spotify oder Apple Podcast!

Dr. Kai Joachimsen, Hauptgeschäftsführer des Bundesverbandes der Pharmazeutischen Industrie, ist der zweite Gast im Profcast. Prof. Dr. Matthias P. Schönermark beleuchtet mit ihm, welche Maßnahmen in den letzten 20 Jahren dazu geführt haben, die Entwicklung von Orphan Drugs voranzutreiben, welche Veränderungen die aktuelle politische Diskussion birgt und wie sich die Zukunft von Orphans insbesondere vor dem Hintergrund der Digitalisierung gestaltet. Jetzt reinhören auf Spotify oder Apple Podcast!

Prof. Dr. Hagen Pfundner, Vorstand der Roche Pharma AG, zu Gast in der ersten Ausgabe des Profcasts. Prof. Dr. Matthias P. Schönermark und er reden über Wissenschafts- und Technologiesprünge bei seltenen Erkrankungen, ungewöhnliche Wege von Orphan Drugs beim Pharmariesen Roche, wieso Orphanisierung ein Schimpfwort ist und welche Potenziale die molekulargenetische Diagnostik birgt. Jetzt reinhören auf Spotify oder Apple Podcast!