G-BA Beratungsantrag für eine Gentherapie

Thema: Für einen erfolgreichen AMNOG-Prozess bei einer innovativen Gentherapien für seltene Erkrankungen möglichst in einer frühen Phase der Marktzulassung den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) mit einbeziehen
Klient: Junges Pharmaunternehmen mit einer Gentherapie als erstes Produkt nach der Übernahme durch ein größeres Unternehmen
Anwendungsbereich: Einmalige intravenöse Gentherapie zur Behandlung von einer sehr seltenen vererbbaren neuromuskulären Erkrankung

Herausforderung

Innovative Gentherapien können Patienten mit schweren Erkrankungen eine alternative Behandlungsoption bieten. Leider bergen sie für den Patienten auch Gefahren, denn Risiken und vor allem Langzeitrisiken sind unbekannt, genauso wie Nebenwirkungen und wodurch diese ausgelöst werden. Gentherapien können jedoch bereits nach einmaliger Gabe für den Patienten eine Heilung oder deutliche Verbesserung der Erkrankung bedeuten, was auch für Ärzte und das Gesundheitssystem eine enorme Erleichterung bedeutet. Das Risiko trägt der pharmazeutische Unternehmer (pU) während der Entwicklung innovativer Gentherapien.

Gentherapien mit einmaliger Gabe könnten die Kosten des GKV-Spitzenverbandes (GKV-SV) über einen langen Zeitraum (evtl. lebenslang) reduzieren. Für den pU müssen jedoch auch die Kosten der Forschung und Entwicklung wieder eingespielt und eine angemessene Rendite erwirtschaftet werden, wobei durch alternative Erstattungsmodelle wie z.B. Pay for Performance ein gutes Ergebnis erzielt werden kann. Grundlage für das Erreichen eines hohen Erstattungsbetrages in einer Verhandlung mit dem GKV-SV ist ein erfolgreicher G-BA Prozess.

Die Herausforderungen für den pU durch den Markteintritt in Deutschland sind zusätzlich durch den G-BA gewünschte hohe Qualitätsanforderungen für Gentherapien sowie eventuelle Auflagen für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung oder ein Register. Diese müssen durch den pU erfüllt werden, damit das Medikament auch tatsächlich den Patienten erreicht.

Um einen erfolgreichen Marktzugang in Deutschland zu gewährleisten, hat der Klient die SKC Beratungsgesellschaft beauftragt, in einer G-BA-Beratung in einer frühen Phase entscheidende Fragen zu klären um anschließend die Möglichkeit zu haben, diese bis zum Market Access adressieren zu können.

  • Ist die Studiendauer ausreichend lang für die vorliegende Erkrankung?
  • Sind die Endpunkte patientenrelevant und ausreichend validiert für die vorliegende Erkrankung?
  • Ist die geplante Populationsgröße in der Studie (in Abhängigkeit der niedrigen Prävalenz) ausreichend, um im direkten Vergleich der behandelten Patienten zu den Kontroll-Patienten einen Zusatznutzen zu erreichen?
  • Welches ist ein geeigneter Komparator (relevant, falls die 50 Mio. Euro Grenze überschritten werden sollte)?

Lösung und Herangehensweise

Um alle Herausforderungen für den Klienten in Bezug auf den AMNOG-Prozess zu identifizieren und zu bewerten, ist ein umfassendes Risk-Assessment die Lösung. Darauffolgend konnten mithilfe eines G-BA Beratungsgespräches offene Fragen geklärt werden, so dass spezifische Anforderungen in der Studienplanung und der AMNOG-Prozessvorbereitung berücksichtigt werden konnten. Entscheidend ist hier, die Fragen und Formulierungen strategisch auszuwählen, damit der G-BA die Beratung nicht als Anlass nimmt, weitere Anforderungen zu stellen.

Ein weiterer Vorteil eines frühzeitigen G-BA-Beratungsgespräches für diesen Klienten war, dass die Erkrankung, das Produkt und auch der pU vorgestellt werden konnten, um eine vertrauensvolle Beziehung zu schaffen. Der pU konnte sich gegenüber dem G-BA als aufgeschlossenes und zuverlässiges Unternehmen mit einem wirksamen und innovativen Produkt für eine Erkrankung mit hohem Bedarf für eine Therapie positionieren.

Mehrwert

Die SKC Beratungsgesellschaft führte eine systematische Risikoanalyse mittels eines umfangreichen Grids durch, anhand dessen alle wichtigen Aspekte des AMNOG-Prozesses untersucht wurden. Der Auftrag konnte von der SKC Beratungsgesellschaft mithilfe ihrer langjährigen Erfahrung und der Vielzahl an Beauftragungen im AMNOG-Prozess erfolgreich bearbeitet werden.

Durch den Blick von außen auf das Produkt und das Unternehmen hat die SKC Beratungsgesellschaft Risiken und Chancen erkannt und bewertet, z.B. wie die hohen Qualitätsanforderungen an Gentherapien den Erfolg des Produktes auf dem deutschen Markt beeinflussen können oder wie mit der Unsicherheit einer möglichen Auflage eines Registers umgegangen werden sollte. Studienspezifische Fragen konnten in einer G-BA-Beratung geklärt werden. Auch aufgrund spezifischer Rückfragen durch die SKC Beratungsgesellschaft wurden strategisch wichtige Anmerkungen durch den G-BA erreicht und schriftlich festgehalten, so dass der erste Grundstein für eine erfolgreichen Marktzugang gelegt wurde.

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