Erstattungs­betrags­ver­handlung ohne Preisanker - Herausforderungen für Orphan Drugs

Für Arzneimittel zur Behandlung einer seltenen Erkrankung ist es eine große Herausforderung, direkt vergleichende Daten für die Nutzenbewertung vorzulegen. Aufgrund von geringen Patientenzahlen oder aus ethischen Gründen (z.B. Durchführung von Placebo-kontrollierten Studien an Kindern) können die Anforderungen des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zum Nachweis eines Zusatznutzens oftmals nicht erfüllt werden. Auch bei Vorlage einer bestmöglichen Evidenz ist das Evidenzlevel oft gering, was eine Quantifizierung des Zusatznutzens für den G-BA erschwert. Dennoch ist für Orphan Drugs ein Zusatznutzen per Gesetz garantiert und dient als Grundlage der an die Nutzenbewertung anschließenden Erstattungsbetragsverhandlung. Weitere Preisanker stellen in einer solchen Verhandlung noch die vergleichbaren Arzneimittel sowie die europäischen Referenzpreise dar, wobei letztere mit Inkrafttreten des Medizinforschungsgesetzes entfallen werden.

SKC wurde von einem ihrer Klienten beauftragt, gemeinsam eine Strategie zur Erstattungsbetragsverhandlung zu entwickeln und die anstehenden Verhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband zu unterstützen. Das Arzneimittel, dessen Erstattungsbetrag es zu verhandeln galt, wird eingesetzt zur Behandlung einer seltenen genetischen Erkrankung, welche die Gesundheit der Patienten bereits im frühen Kindesalter stark beeinträchtigt und für die keine Alternativtherapie zur Verfügung steht. Besonders herausfordernd ist es in solchen Fällen, dass es keine quantifizierbare zweckmäßige Vergleichstherapie gibt und oftmals auch keine vergleichbaren Arzneimittel. Häufig werden vorliegende europäische Vergleichspreise vom GKV-SV als nicht aussagekräftig eingeschätzt und in Zukunft auch durch den Gesetzgeber als Preisanker ausgeschlossen. Neben einem geringen Evidenzlevel in der Nutzenbewertung und einem daraus resultierenden nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen lag die Herausforderung darin, nahezu ohne regelhafte Preisanker eine geeignete Preisfindungsstrategie zu entwickeln. Ziel dabei war es, ein bestmögliches Ergebnis für den Klienten zu erreichen – durch die Entwicklung einer Value Story und Preisstrategie, welche auch für den GKV-SV nachvollziehbar und akzeptabel ist.

1. Darlegung des Burden of Disease sowie des Unmet Medical Needs in der spezifischen Indikation und Verdeutlichung des Therapieerfolg durch das Medikament sowie Entwicklung einer überzeugenden Value Story, welche die Pain Points des GKV-SV adressiert.
2. Ausführliche Analyse des Nutzenbewertungsverfahrens inkl. G-BA-Beschluss, tragende Gründe und mündliche Anhörung, um die vorgelegte Evidenz sowie den Zusatznutzen, der durch das Arzneimittel erreicht wird, herausarbeiten zu können, um diese in der Präsentation des Arzneimittels beleuchten zu können. Gleichzeitig sollten aber auch mögliche Schwächen, welche der GKV-SV sehen könnte, identifiziert und antizipiert werden, um bereits vorab eine geeignete Gegenposition herausarbeiten zu können.
3. Nutzung der SKC-eigenen Market Access Intelligence System (MAIS)-Datenbank: Erstellung geeigneter Peer Groups, um analoge Arzneimittel (z.B. Orphan Drugs für eine andere Stoffwechselerkrankung mit ähnlicher Populationsgröße) und deren Kosten zu ermitteln, welche als Preisanker herangezogen werden können, indem man diese in Bezug auf Therapieerfolg und Evidenz miteinander vergleicht. Zudem können solche Peer Groups dafür genutzt werden, die Höhe der Zahlungsbereitschaft der GKV besser einschätzen zu können.
4. Mithilfe der definierten Stärken des Arzneimittels wird schließlich, adaptiert an die antizipierten Pain Points des GKV-SV, eine maßgeschneiderte Verhandlungsstrategie entwickelt, welche im Verlauf der Verhandlungen flexibel adjustiert werden kann. Diese sollte nicht nur den Erstattungsbetrag mit einbeziehen, sondern auch weitere Verhandlungsobjekte wie beispielsweise die Preis-Mengen Regelung und die Vertragslänge.

Der finanzielle Druck auf die GKV ist seit Jahren hoch. Deshalb ist es umso wichtiger gerade in Erstattungsbetragsverhandlungen von Arzneimitteln ohne festen Preisanker bei dem Verhandlungsteam des GKV-SV eine Verhandlungsbereitschaft zu erreichen, in dem der Wert der Therapie verdeutlicht wird und die Therapie sowie ihre Kosten eingeordnet werden können. Dies konnte durch eine stringente Verhandlungsstrategie, eine klare Darstellung der Therapiewerte und der Einordnung in eine vergleichbare Peer Group erreicht werden.

Mithilfe der optimierten Anwendung der SKC-internen MAIS-Datenbank in Verbindung mit jahrelanger AMNOG-Erfahrung, insbesondere mit Orphan Drugs, können Peer Group-Analysen effektiv erstellt und gewinnbringend eingesetzt werden. Gleichzeitig hilft die intensive Vorbereitung von validen Wertargumenten und Antworten auf antizipierte Pain Points der Gegenseite, um auf alle Begebenheiten innerhalb der Preisverhandlungen reagieren zu können.