Machbarkeitsanalyse einer Kosten-Nutzen-Bewertung für eine Gentherapie

Die Gentherapie des Pharmaunternehmens hatte im Vergleich zu anderen Therapieoptionen im Anwendungsgebiet einen sehr hohen Preis. Aufgrund der niedrigen Preisanker durch die vergleichbaren Arzneimittel wurde nach einer zusätzlichen Argumentationsgrundlage gesucht, welche einen auskömmlichen Preis in Deutschland rechtfertigt. Die Durchführung einer Kosten-Nutzen-Analyse stellt dabei eine Möglichkeit dar, langfristige ökonomische sowie medizinische Aspekte der Behandlungsoptionen im Anwendungsgebiet zu vergleichen und in ein Verhältnis zueinander zu setzen. Vor diesem Hintergrund wurde sich mit zwei wesentlichen Fragen beschäftigt.

• Zum einen, ob, und wenn ja, in welcher Ausprägung eine Kosten-Nutzen-Bewertung in Deutschland aktuell ein akzeptierbares Instrument im Rahmen der Preisverhandlung bzw. des AMNOG Verfahrens darstellt.
• Zum anderen, ob anhand der vorliegenden bzw. theoretisch abrufbaren Versorgungsdaten überhaupt eine Vorteilhaftigkeit der Gentherapie gegenüber den anderen Therapieoptionen nachgewiesen werden könnte, d.h. eine Kosteneffektivität vorlag.

Zur Beantwortung der Fragen schuf SKC zunächst ein Verständnis für den generellen Aufbau sowie die Durchführung der unterschiedlichen Arten an Kosten-Nutzen-Bewertungen, u.a. durch die Analyse der Methodik im internationalen Kontext. In einem zweiten Schritt wurde identifiziert, welche Parameter und Kriterien von den relevanten Stakeholdern des deutschen Gesundheitssystems (G-BA, IQWiG, Schiedstelle, GKV-SV und Einzelkrankenkassen) für die Akzeptanz einer Kosten-Nutzen-Bewertung angesetzt werden.

Auf Basis dieser identifizierten Parameter bzw. Kriterien und den vorhandenen Versorgungsdaten konnte eine zahlenbasierte Abschätzung der Vorteilhaftigkeit bzw. Kosteneffektivität der Gentherapie gegenüber den vergleichbaren Behandlungsoptionen abgeleitet werden. Durch Adaption einzelner Parameter konnte die Kosten-Nutzen-Bewertung passend auf die jeweiligen Adressaten zugeschnitten und evaluiert werden. Zusätzlich konnten durch eine Sensitivitätsanalyse kritische Parameter und deren singulärer Einfluss auf die ökonomischen Zielgrößen untersucht werden.

Es zeigte sich, dass eine mechanisch klar strukturierte Kosten-Nutzen-Bewertung je nach Kontext deutlich unterschiedlich ausgeprägt sein kann, insbesondere in Abhängigkeit des Adressaten der Bewertung, des Zeitpunkts inner- sowie außerhalb des AMNOG-Verfahrens sowie insgesamt in Bezug auf die Verfügbarkeit und Verwendung von Daten. Das Unternehmen gewann spezifische Erkenntnisse über die kurz- bis langfristige Kosteneffektivität der Therapie in verschiedenen Szenarien sowie eine zahlenbasierte Grundlage in Form eines Excel-Modells, welches als Entscheidungshilfe zu Kosten-Nutzen-Bewertungen in kommenden Preisverhandlungen verwendet werden kann.