Deutscher Ethikrat diskutiert über Herausforderungen im Umgang mit seltenen Erkrankungen

Mo, 23.07.2018

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Allein in Deutschland leben etwa vier Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung. Der Deutsche Ethikrat widmete im April 2018 das Forum Bioethik den Herausforderungen im Umgang mit seltenen Erkrankungen. Laut Ratsvorsitzendem Peter Dabrock bestehe „die Herausforderung darin, effektiv und gerecht alle Menschen mit ihren komplexen seltenen Krankheiten zu unterstützen und ihnen adäquate Therapien und Symptombehandlungen zukommen zu lassen“. Die Seltenheit der einzelnen Erkrankungen erschwere sowohl die medizinische Versorgung der Betroffenen als auch die Forschung zur Verbesserung von Diagnose und Therapie.

Antje Behring vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) stellte heraus, dass Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) in Deutschland in einem vereinfachten Verfahren zugelassen werden können und erläuterte die ambulante spezialfachärztliche Versorgung (ASV) als neues Behandlungsangebot für betroffene Patienten. Jedoch hätten fehlende „Leitplanken“ und „Obergrenzen“ für Preise die Jahrestherapiekosten für Orphan Drugs stark ansteigen lassen. An dieser Stelle müsse deutlich nachgebessert werden. Bei Orphan Drugs für kleine Patientengruppen mit geringer Evidenz sei zudem eine gesetzlich vorgeschriebene Teilnahme an einem klinischen Register wünschenswert, um für den deutschen Versorgungskontext repräsentative Daten zu patientenrelevanten Endpunkten zu generieren. Außerdem steht die Einführung der neuen Zusatznutzenkategorie „aufgrund gesetzlicher Fiktion“ für Orphan Drugs mit schlechter oder nicht vorhandener Evidenz zur Debatte.

Daniel Strech von der Medizinischen Hochschule Hannover referierte zu den ethischen Herausforderungen seltener Erkrankungen wie z.B. die faire Verteilung finanzieller Ressourcen für Versorgungsangebote und Forschungsprogramme. In der anschließenden Podiumsdiskussion wurden verschiedene Lösungsansätze für die Herausforderungen im Umgang mit seltenen Erkrankungen zusammengetragen: mehr Transparenz durch neue Strukturen zur Information der Betroffenen, bessere Einbindung von Selbsthilfegruppen bei der Erarbeitung von Versorgungskonzepten, die Ausweitung klinischer Studien und die Förderung von Registern für seltene Erkrankungen.

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VON Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark, Geschäftsführender Gesellschafter und Lydia Gibson, M. Sc. Psychologie

Quellen:
Deutscher Ethikrat