EU-HTA: Methodische Anforderungen erfolgreich navigieren

Um die PICOs in einem JCA zu adressieren zu können, muss vergleichende Evidenz des neuen Arzneimittels gegenüber den bestimmten Komparatoren erbracht werden. Grundsätzlich ist dafür eine Fülle von Studien- und Evidenzformen, von statistischen Vergleichen bis hin zu umfangreich geplanten und durchgeführten randomisierten Studien möglich. Da jedoch die Qualität der vorgelegten Evidenz ein zentraler Aspekt der Bewertung auf europäischer Ebene sein wird, mit entsprechenden Auswirkungen auf die nachgelagerten nationalen Prozesse, ist es von entscheidender Bedeutung zu verstehen, wie Evidenz für die europäische Bewertung generiert werden muss, um als qualitativ hochwertig zu gelten. Um diesem Bedarf gerecht zu werden, hat die HTACG-„Subgroup for Methodological and Procedural Guidance“ nun methodische und praktische Leitlinien für direkte und indirekte Vergleiche zur quantitativen Evidenzgenerierung herausgegeben. Sie liefern damit eine verbindliche Aktualisierung der EUnetHTA 21-Deliverables "D4.3.1 Practical Guideline Direct and Indirect Comparisons" und "D4.3.2 Methodological Guideline on Direct and indirect comparisons".

Die Dokumente beschreiben die Anforderungen an die Methoden, die für direkte und indirekte Vergleiche sowie für Vergleiche, die auf nicht-randomisierter Evidenz beruhen, verwendet werden müssen, damit Assessoren die resultierende Evidenz künftig als qualitativ hochwertig einstufen. Da die Vorsitzende der zuständigen Untergruppe Dr. Beate Wieseler vom deutschen IQWiG ist, überrascht es nicht, dass viele der methodischen Anforderungen und Rahmenbedingungen wie z.B. diejenigen für indirekte Vergleiche und Meta-Analysen den strengen Erwartungen des AMNOG ähneln. Dennoch wird die Entscheidung über den Grad der Akzeptanz und der Berücksichtigung der Evidenz letztendlich weiterhin bei den einzelnen europäischen Mitgliedsstaat liegen.

Um sich optimal auf das erste JCA-Verfahren vorzubereiten und so den knappen Timelines eines JCA Rechnung zu tragen, ist es für pharmazeutische Unternehmen nun also nicht mehr nur entscheidend, das erforderliche Evidenzpaket auf der Grundlage der erwarteten und simulierten PICOs im Voraus zu definieren, sondern auch auf Basis der neuen Leitfadendokumente mit der Generierung der Evidenz zu beginnen, die voraussichtlich erforderlich sein wird, um den Bewertungsumfang auf europäischer Ebene zu adressieren.

Wenn Sie an Unterstützung bei diesen essentiellen Vorbereitungsschritten interessiert sind, steht SKC Ihnen zur Seite. Wir bieten Ihnen das notwendige strategische Fachwissen, den methodischen Background und die Medical Writing-Performance, damit Ihr erstes JCA ein Erfolg wird. We are the market access special forces.

Quellen:

• Methodological Guideline for Quantitative Evidence Synthesis: Direct and Indirect Comparisons - European Commission (europa.eu)
• Practical Guideline for Quantitative Evidence Synthesis: Direct and Indirect Comparisons - European Commission (europa.eu)
• Methodological Guideline for Quantitative Evidence Synthesis -Direct and Indirect Comparisions
• EUnetHTA21 Deliverable D4.3.2
• https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX:32021R2282
• General Methods - Version 7.0 (iqwig.de)