G-BA konkretisiert Verfahren zu anwendungs­begleitender Datenerhebung

Das im August 2019 in Kraft getretene GSAV ermächtigt den G-BA, eine strukturierte anwendungsbegleitende Datenerhebung vom pharmazeutischen Unternehmer anzufordern, um zum Zeitpunkt der frühen Nutzenbewertung nach dem AMNOG-Verfahren bestehende Evidenzlücken zu schließen und den Zusatznutzen eines neuen Arzneimittels zu beurteilen. Eine solche anwendungsbegleitende Datenerhebung ist mit hohen methodischen Anforderungen sowie formalen Verfahrensabläufen verbunden, die spezifisch für den deutschen Versorgungskontext Anwendung finden.

Gemäß § 35a Abs. 3b SGB V hat der G-BA kürzlich die Details des formalen Verfahrens zur Anforderung und Auswertung von anwendungsbegleitenden Datenerhebungen festgelegt: Wenn eine anwendungsbegleitende Datenerhebung als notwendig erachtet wird, ist vom G-BA oder vom Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) ein Konzeptentwurf innerhalb von sechs Monaten nach Veröffentlichung des Beschlusses zu entwickeln, in dem wesentliche Anforderungen zur Art, Dauer und Umfang der Datenerhebung, die Forschungsfrage, patientenrelevante Endpunkte sowie Informationen zur Methodik und Auswertung der Datenerhebung enthalten sind. Der Konzeptentwurf wird anschließend von den Bundesbehörden BfArM und PEI, den wissenschaftlich-medizinischen Fachgesellschaften, der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) und gegebenenfalls weiteren Experten wie Registerbetreibern schriftlich bewertet. In diesem Zusammenhang hat der pharmazeutische Unternehmer ebenfalls die Möglichkeit, eine schriftliche Erklärung zum Konzeptentwurf abzugeben. Alle Parteien haben ihre schriftlichen Stellungnahmen innerhalb von vier Wochen nach Veröffentlichung des Konzeptentwurfs beim G-BA einzureichen. In dem finalen Konzept können darüber hinaus Informationen zu den Zeitpunkten für die Überprüfung der Datenerhebung, die mindestens alle 18 Monate durchzuführen sind, sowie Beschränkungen der Behandlung mit dem pharmazeutischen Produkt auf solche Ärzte und Zentren, die an der anwendungsbegleitenden Datenerhebung teilnehmen, enthalten sein.

Zeitgleich mit den Konkretisierungen zur Verfahrensordnung hat der G-BA in seinem Beschluss vom 16. Juli 2020 die erste anwendungsbegleitende Datenerhebung unter GSAV-Bedingungen im Rahmen eines Registers für das Gentherapeutikum Zolgensma® angefordert, das zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie zugelassen ist. Nach Auffassung des G-BA fehlen aussagekräftige Studiendaten zum langfristigen (Zusatz-) Nutzen und Schaden in der zugelassenen Patientenpopulation, zum Vergleich gegenüber derzeitigen Therapiealternativen sowie zu Patienten, die zum Zeitpunkt der Behandlung älter als sechs Monate bzw. sechs Wochen sind. Die Konzeptentwicklung wurde dem IQWiG zugewiesen und soll bis zum 1. Oktober 2020 abgeschlossen sein.

Dieser Blog ist der Startpunkt einer Blogreihe, die wir in den nächsten Wochen veröffentlichen werden und in der wir wichtige Aspekte zu anwendungsbegleitenden Datenerhebungen und Registerdaten beleuchten werden. Darüber hinaus hat SKC die Auswirkungen und Risiken des GSAV analysiert und gibt in einem umfassenden Whitepaper einen Überblick über die Anforderungen an anwendungsbegleitende Datenerhebungen. Wenn Sie mehr über die Implikationen des GSAV für die Nutzenbewertung und Preisverhandlungen in Deutschland erfahren möchten, können Sie das kostenfreie Whitepaper in englischer Sprache sehr gerne bei uns anfordern. Bitte nutzen Sie hierfür das untenstehende Formular.

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