Das Scoping-Verfahren der EU-HTA: Ein Rätsel, das es zu lösen gilt

Wie kompliziert wird es?

Di, 13.06.2023
Die Verordnung (EU) 2021/2282, die eine gemeinsame klinische Bewertung von Gesundheitstechnologien (EU-HTA) regelt, trat am 11. Januar 2022 in Kraft. Sie hat das Ziel, den Zugang zu innovativen Therapien in Europa zu verbessern, den administrativen Aufwand für Unternehmen und HTA-Behörden zu verringern und die Qualität klinischer Beurteilungen zu stärken. Ein Schlüsselmerkmal der Verordnung ist die gemeinsame klinische Bewertung neuer Medikamente auf europäischer Ebene in Form sog. Joint Clinical Assessments (JCAs). Die gemeinsame Bewertung wird ab Januar 2025 zunächst für onkologische Medikamente und Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) umgesetzt.

Bewertung im Rahmen möglicher PICO-Schemata

Ein zentraler Aspekt des EU-HTA Verfahrens ist der dem JCA vorgelagerte Scoping-Prozess, welcher die Definition der Forschungsfrage für die Bewertung im Rahmen möglicher PICO-Schemata beinhaltet.

  • Patientenpopulation (P),
  • Intervention (I),
  • Der für die Bewertung entscheidende Komparator (C) und
  • Die Studienendpunkte zur Bestimmung des Outcomes (O)

werden hierbei festgelegt und bilden die Grundlage zur klinischen Bewertung des Medikaments. Die Anforderungen an pharmazeutische Unternehmer können sich gegenüber den nationalen HTA-Verfahren zunehmend verkomplizieren, da die Versorgungsrealitäten der einzelnen Mitgliedstaaten mehr oder weniger stark variieren und dennoch im EU-HTA Dossier abgebildet werden müssen.

Im Scoping-Prozess fordert die Koordinierungsgruppe die Mitgliedstaaten zunächst zur Einreichung ihrer Versorgungsrealität entsprechenden PICO-Schemata auf. Nach einem Konsolidierungsprozess werden dem pharmazeutischen Unternehmer anschließend eine Anzahl konkreter PICO-Schemata bekanntgegeben, welche im EU-HTA Dossier adressiert werden müssen. Besonders in dynamischen Indikationen, wie in der Onkologie, kann dies zu einer enormen Fülle an Variation der PICO-Schemata führen und große Unsicherheiten in der Vorhersagbarkeit der für die Bewertung notwendigen statistischen Analysen erzeugen.

SKC-Simulation zu EU Big 6

Um einen Eindruck zu erhalten, wie heterogen die zu erwartenden PICO-Schemata sein werden, hat SKC den komplexen Scoping-Prozess anhand verschiedener Onkologika mit bereits abgeschlossenen Bewertungsverfahren simuliert. Dabei wurden die Medikamente Venetoclax für die akute myeloische Leukämie, Osimertinib für das nicht-kleinzellige Lungenkarzinom und Pembrolizumab für das Urothelkarzinom untersucht. Es wurden die Bewertungsverfahren (sofern verfügbar) bzgl. ihrer PICO-Schemata von den sechs europäischen Ländern Frankreich, Italien, Spanien, Polen, Niederlande und Deutschland analysiert, welche zusammen etwa 61 % des Umsatzes des gesamten europäischen Pharmamarktes ausmachen. Zusätzlich wurden verfügbare Verfahren der freiwilligen früheren gemeinsamen klinischen Bewertung unter der EUnetHTA Joint Action 3 vergleichend hinzugezogen. Ein Schwerpunkt der Analysen lag dabei auf den von den Behörden festgelegten Vergleichsmedikamenten (Komparator) und den wesentlichen Studienendpunkten (Outcome), die in die Bewertung einbezogen wurden und entscheidend für ein positives Votum waren.

Auf Grundlage dieser Analysen war es möglich, die Komplexität des Scoping-Prozesses in Form der Anzahl und Gestaltung resultierender PICO-Schemata für Onkologika zu identifizieren und somit den zu erwartenden strategischen und operativen Aufwand zukünftiger EU-HTA Dossiers abzuschätzen. Zudem wurden Besonderheiten im Bewertungsverfahren einzelner nationaler HTA-Behörde in den untersuchten Ländern erkannt, welche eine hohe Relevanz für das zukünftige gemeinsame EU-HTA Verfahren besitzen können. Die daraus resultierenden Handlungsempfehlungen und strategischen Positionierungen sind von entscheidender Bedeutung für einen erfolgreichen Market Access.

The market access special forces

Für die detaillierten Ergebnisse der Analyse treten Sie gerne mit uns in Kontakt. Über diese und alle weiteren relevanten Entwicklungen bezüglich des EU-HTA Prozesses halten wir Sie weiterhin kontinuierlich auf dem Laufenden. Wenn Sie daran interessiert sind, über den G-BA Zugang zu einer europäischen Beratung zu erhalten, oder wenn Sie einen strategischen Partner suchen, um angesichts der aktuellen Situation für den EU-HTA Prozess Ihres Produktes größtmögliche Planungssicherheit zu erlangen, nehmen Sie gern Kontakt mit uns auf. We are the market access special forces.

Quellen:

Über den Autor

Ihr Ansprechpartner Dr. rer. nat.  Florian Stieglitz
Dr. rer. nat. Florian Stieglitz
M.Sc. Biomedizin
Fon: +49 511 64 68 14 – 0
Fax: +49 511 64 68 14 – 18

EU-HTA: Europäische Nutzenbewertung


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Publikation


Market Access unter agilen Bedingungen - Ein Update zum agilen AMNOG Dossier
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