11th Orphan Drugs & Rare Diseases Congress (USA)

Obwohl per Definition von einer seltenen Erkrankung in der Europäischen Union nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen betroffen sind, sind solche Erkrankungen in der Summe gar nicht so selten: Schätzungen gehen davon aus, dass EU-weit etwa 30 Millionen Menschen von einer seltenen Erkrankung betroffen sind. Da die Experten und Betroffenen meist stark räumlich verteilt sind, sind Veranstaltungen, die eine Vernetzung aller beteiligten Parteien ermöglichen, besonders wichtig. Deshalb engagiert sich die SKC Beratungsgesellschaft bereits zum vierten Mal als Goldsponsor beim Kongress „Orphan Drugs and Rare Diseases".

Prof. Dr. Matthias P. Schönermark, geschäftsführender Gesellschafter der SKC Beratungsgesellschaft, führt am ersten Tag alle Teilnehmenden als Mitvorsitzender durch das abwechslungsreiche Programm. Bei Podiumsdiskussionen, Vorträgen und Rundgesprächen kommen fachliche Experten mit unterschiedlichen Hintergründen zusammen. Die exemplarische Bandbreite der Sprecher reicht dabei über

• Amit Rakhit, Chief Medical Officer & Head of Research & Development, Ovid Therapeutics
• Jim Shaffer, Chief Business Officer, Eiger BioPharmaceuticals
• Dan Donovan, Founder & CEO, rareLife solutions, creators of onevoice
• Derek Ansel, Director of Rare and Orphan Diseases, Synteract
• Hannah E. Kane, State Representative, Boston, Massachusetts
• Khrystal Davis, CEO, Founder, Zebra Leaf Publishing, Writer, Hunt for a Cure, Author
• Lisa Deck, Founder & Director of Sisters@Heart (Non-profit Organisation)
• Dr. Neena Nizar, Founder & Executive Director, Jansen's Foundation und
• Repräsentanten der us-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA.

Am Vormittag des ersten Tages legt Prof. Schönermark in seinem Plenary Keynote Vortrag dar, welche Risiken für pharmazeutische Unternehmer bestehen („Riskantes Business: Erfolg und Misserfolg bei Business Modellen für sog. Orphan Drugs"). Diese Themenblöcke werden dabei genauer durchleuchtet:

• Das Dilemma von Orphan Drugs und seltenen Erkrankungen – Populationsgröße vs. Preisaufschlag
• Wesentliche Erfolgsfaktoren für einen leistungsstarken und nachhaltigen Marktzugang
• Aus Fehlern lernen: vermeidbare Hindernisse und Fallstricke
• Kollaborative Ansätze für ein komplexes Umfeld

Am zweiten Tag führt Femida Gwadry‐Sridhar, Gründer und CEO von Pulse Infoframe als Mitvorsitzende durch das Programm. Prof. Schönermark diskutiert mit den Teilnehmern in einem Rundgesprächen das Thema „Orphan Drugs in Europa: aktuelle Entwicklungen in einem heterogenen Markt". Daran anschließend findet eine Podiumsdiskussion zum Thema "Preisgestaltung und ROI von Orphan Drugs: Was ist die richtige Preisstrategie für Hersteller von Orphan Drugs, um gleichzeitig Patienten zu behandeln und wirtschaftlich lebensfähig zu bleiben?" statt. Samuel Agus, Chief Medical Officer von Biophytis,und Prof. Schönermark erörtern dabei folgende Punkte im Detail:

• Finanzierungsstrategien zur Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung seltener Erkrankungen
• Mutige neue Wege zur Investitionssicherung
• Budgetauswirkungen von RD-Therapien und Bedenken bei Kostenträgern
• Verantwortungsbewusste, evidenzbasierte Preisgestaltung und innovative Vertragsgestaltung
• Vorausschauende Ansätze für einen besseren Marktzugang für Therapien für seltene Erkrankungen

Aufbauend auf den beeindrucken Erfahrungen aus dem letztjährigen Kongress in Boston, freuen wir uns auf anregende Gespräche mit pharmazeutischen Unternehmern und tiefgreifende Einblicke von Patientenvertretern, die immer wieder aufzeigen, wie wichtig die Arbeit an Therapien für seltene Erkrankungen ist.

Quellen:
Bundesgesundheitsministerium: Seltene Erkrankungen
https://www.orphandrugsus.com/