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Enzymersatztherapien im deutschen HTA-Verfahren (AMNOG)

Di, 15.01.2019
Eine Möglichkeit seltenen, genetisch bedingten Stoffwechselerkrankungen zu begegnen, stellt die Behandlung von Patientinnen und Patienten mit einer sogenannten Enzymersatztherapie (ERT) dar. ERTs ermöglichen es, das fehlende Enzym exogen zu ersetzen und die molekularen Reaktionspfade wiederherzustellen. Diese gezielten Therapien stellen, im Vergleich zu den bisher verfügbaren symptomatischen, nicht-kurativen Therapien, eine neue Behandlungsmöglichkeit dar. Allerdings sind ERTs meist sehr kostenintensiv und eine lebenslange Medikation ist unerlässlich. Die extreme Seltenheit und Heterogenität der Erkrankungen implizieren, dass aufgrund der geringen Verfügbarkeit von Patienten und Experten im jeweiligen Therapiegebiet die Generierung von ausreichend klinischer Evidenz erschwert wird. Dies wird auch bei der Beurteilung des jeweiligen Zusatznutzens, nach dem Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes (AMNOG) innerhalb des deutschen Health Technology Assessment (HTA)-Prozesses, ersichtlich.

In einer Analyse wurden zunächst diejenigen ERTs, die vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) und dem Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bereits abschließend bewertet worden waren, anhand einer systematischen Datenbankrecherche ermittelt und isoliert. Anschließend wurden die relevanten Einträge hinsichtlich der Indikation, zulassungsrelevanten Studien, dem vom G-BA beschlossenen Zusatznutzen, den Behandlungskosten zum Zeitpunkt des Launch und den finalen Erstattungsrabatten in Deutschland analysiert und von Dr. Alexandra Kuhn und Prof. Dr. Matthias P. Schönermark auf der ISPOR Europa 2018 in Barcelona in Form eines Posterbeitrags vorgestellt. Alle abgeschlossenen AMNOG-Bewertungsverfahren von 2011 bis Juni 2018 wurden für die Untersuchung berücksichtigt. Untersucht wurden die Orphan Drugs Asfotase alfa (Strensiq®), zur Behandlung von pädiatrischer Hypophosphatasie, Cerliponase alfa (Brineura®), zur Behandlung von neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2, Elosulfase alfa (Vimizim®), zur Behandlung von Morquio-Syndrom A und Sebelipase alfa (Kanuma®), zur Behandlung von lysosomalen sauren Lipase(LAL)-Mangel. Sie können das vollständige Poster (englischsprachig) hier herunterladen.

Zusammenfassend lässt sich aus den Ergebnissen ableiten, dass sich Orphan Drugs während des Marktzugangsprozesses verschiedenen Herausforderungen stellen müssen. Die geringe Anzahl von Studienpatienten und die Heterogenität der Erkrankung führen zu einer limitierten Evidenzgrundlage, die zur Beurteilung des Nutzens herangezogen wird. Um diesen Grad der Evidenz zu steigern, fordert der G-BA zur Einrichtung eines krankheitsspezifischen Registers auf. Die aktuellen Vorschriften gem. §35 a SGB V gewähren Orphan Drugs zumindest einen nicht quantifizierbaren Nutzen. Der G-BA legt daher lediglich das Ausmaß des Zusatznutzens für die verschiedenen Patientengruppen fest. Dieses Ausmaß ist das zentrale Kriterium für die Erstattungsverhandlungen, nach denen sich auch die Nutzenbewertung von Orphan Drugs richtet. Weitere Einflussfaktoren auf die Preisverhandlungen sind u. a. der Einführungspreis, andere Präzedenzfälle und die Schwere der Erkrankung. Da das Evidenzniveau von seltenen Erkrankungen oft gering ist, werden die Nachweise in Form von Registern in Zukunft sehr wahrscheinlich häufiger verlangt werden. Die individuelle Marktzulassungsstrategie bestimmter Produkte, einschließlich der Einrichtung eines Patientenregisters, sollte entsprechend früh im Prozess an die deutschen HTA-Anforderungen angepasst werden.

Die SKC Beratungsgesellschaft unterstützt als etablierte Beratungsgesellschaft im deutschen Gesundheitswesen mit über 13 Jahren Erfahrung pharmazeutische Unternehmer beim Marktzugang von Medikamenten für seltene Erkrankungen. Einer unserer Schwerpunkte liegt darin, unsere Klienten durch den Prozess der frühen Nutzenbewertung nach § 35 a SGB V im Rahmen des AMNOG zu begleiten. Dabei greifen wir auf unsere umfangreichen Kenntnisse in der Darstellung von Patientenregistern zurück.

VON Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark, Geschäftsführender Gesellschafter und Bianca Prelle, B. A. Gesundheitsmanagement
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