Multiples Myelom

Im Verlauf der Erkrankung kommt es zu genetischen Veränderungen der Plasmazellen, wobei durch gestörte Proliferationskontrolle entartete und maligne Plasmazellen (sog. Myelomzellen) unkontrolliert das Knochenmark überwuchern. Dies führt zu einer Verdrängung anderer blutbildender Stammzellen, einer Hemmung von knochenaufbauenden Zellen (Osteoblasten) und zur unkontrollierten Produktion von Antikörpern oder Antikörperfragmenten der Ursprungszellen. 

Das Erkrankungsrisiko steigt mit höherem Alter deutlich an, wobei das mediane Erkrankungsalter bei Männern bei 72 Jahren und bei Frauen bei 74 Jahren liegt. Pro Jahr werden in Deutschland insgesamt etwa 6.710 Neuerkrankungen diagnostiziert. Zu den häufigsten Symptomen zählen Knochenschmerzen, Knochenbrüche ohne Trauma, chronische Müdigkeit aufgrund von Anämie und eine erhöhte Infektionsanfälligkeit. Obwohl es sich beim Multiplen Myelom formal um eine einzige Erkrankung handelt, kann der genetische Hintergrund und das klinische Bild sehr heterogen sein. 

Die Behandlung des Multiplen Myeloms hat in den letzten Jahren erhebliche Fortschritte gemacht. Die Therapie hängt von verschiedenen Faktoren ab, einschließlich des Stadiums der Erkrankung, der Krankheitslast und den individuellen Patientenfaktoren. Zu den etablierten Behandlungsoptionen gehören Chemotherapie, Strahlentherapie, autologe Stammzelltransplantation und Kombinationstherapien bestehend aus Proteasom-Inhibitoren, Immunmodulatoren und Steroiden sowie gezielte individualisierte Therapien, die spezifisch auf die Krebszellen abzielen. Nach initial erfolgreicher Behandlung ist für den Verlauf eines Multiplen Myeloms das mehrmalige Wiederauftreten (Rezidiv) der Erkrankung charakteristisch. Neue Ansätze wie die Immuntherapie mit monoklonalen Antikörpern gegen CD38, bi-spezifische Antikörper oder autologe CAR-T-Zelltherapien haben das Therapiespektrum erweitert und die Prognose erheblich verbessert. Eine dauerhafte Heilung ist bisher noch immer nicht möglich, allerdings gibt insbesondere die Entwicklung im Bereich der Gen- und Zelltherapien berechtigte Hoffnung für die Zukunft: Die relativen 5-Jahres-Überlebensraten liegen bereits bei über 50%. 

Onkologika stehen in der aktuellen und kommenden Zeit unter besonderer Beobachtung, denn aufgrund der schwierigen Finanzlage der deutschen Krankenversicherung werden Onkologika als besonders kostentreibend wahrgenommen und ab 2025 werden sie neben ATMPs als erste Arzneimittel die EU-HTA-Verordnung durchlaufen müssen. Als Market Access Special Forces unterstützt die SKC Beratungsgesellschaft pharmazeutische Unternehmer dabei, neue Medikamente für seltene Erkrankungen erfolgreich auf dem deutschen Markt einzuführen und somit die Versorgung betroffener Patienten zu verbessern. Deshalb berichten wir in dieser Blogserie zum Rare Disease Day über ausgewählte seltene Erkrankungen und wollen damit das Bewusstsein und die Wahrnehmung für diese stärken. 

Quellen: 

• Krebs in Deutschland für 2019/2020, Robert Koch-Institut, 2023.   
• Onkopedia, Multiples Myelom, abgerufen am 15.02.2024