Gentherapie in Deutschland – Innovation vs. Erstattung

Do, 19.10.2017

In den nächsten Jahren werden immer mehr Gentherapien ihren Weg in den Versorgungsalltag suchen und aller Wahrscheinlichkeit nach auch finden. Mehr als 700 klinische Studien sind aufgesetzt in denen die Möglichkeiten verschiedener gentherapeutischer Ansätze untersucht werden. In Europa hat die EMA bereits drei Gentherapien zugelassen und auch die FDA hat letzten Monat mit „Kymriah“ den Weg in den USA für gentherapeutische Behandlungen geebnet.

Gentherapien gehören wie auch somatische Zelltherapeutika und biotechnologisch bearbeitete Gewebezubereitungen zu den ATMP (Arzneimittel für neuartige Therapien). Die zentrale Marktzulassung wird über die EMA erteilt. Zuvor gibt jedoch neben dem CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) auch der Fachausschuss CAT (Committee for Advanced Therapy Medicinal Products) seine Empfehlung auf Grundlage einer Nutzen-Risiko-Prüfung ab. Die Marktzulassung stellt allerdings nur die erste Hürde auf dem Weg zum Erfolg einer neuen Gentherapie dar, denn schließlich muss im nächsten Schritt länderspezifisch die Erstattung der Therapie realisiert werden. In Deutschland folgt der Weg zur Erstattung von Gentherapien im ambulanten Bereich bisher der gleichen Logik wie bei anderen Arzneimitteln. Bei einer Neuzulassung erfolgt auf Grundlage eines Dossiers die Nutzenbewertung durch den G-BA. In dem Beschluss wird rechtlich bindend unter anderem über den Zusatznutzen, die zugehörige Patientenpopulation und die Jahrestherapiekosten entschieden. Dies bildet neben den Kosten vergleichbarer Arzneimittel und den Erstattungsbetrag in anderen europäischen Ländern die Grundlage für die anschließenden Preisverhandlungen zwischen dem pharmazeutischen Unternehmer und dem Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen. Als Resultat ergibt sich ein festgelegter Preis, der zukünftig von den Krankenkassen für dieses Medikament bezahlt wird.

Insbesondere bei Gentherapien erscheint dieses Modell jedoch nicht adäquat. Eine Gentherapie verursacht aufgrund der zumeist singulären Applikation extrem hohe, dafür aber nur einmalige Behandlungskosten. Dies steht im Gegensatz zu bisherigen Therapiealternativen, wobei insbesondere bei chronischen Erkrankungen, über einen Zeitraum hinweg Behandlungskosten anfallen und getragen werden müssen. Dabei kann bei nachlassender Wirkung die Therapie jedoch ein- oder umgestellt werden. Eine Erstattung erfolgt also nur solange wie auch die Wirksamkeit beim jeweiligen Patienten nachgewiesen ist. Bei Gentherapien kann dies aufgrund der einmaligen Applikation nicht geschehen, sodass die gesamten Behandlungskosten ohne genaue Kenntnisse über die Dauer und das Ausmaß der Wirksamkeit für den einzelnen Patienten getragen werden müssen. Diese Unsicherheit und die hohen Kosten stehen der innovativen Möglichkeit einer Heilung von Krankheiten durch eine einmalige Applikation gegenüber und können nicht nur in Deutschland zu kritischen Haltungen gegenüber der Preissystematik bei Gentherapien führen.

Um diesem Dilemma zukünftig zu begegnen und den Weg für Gentherapien in Europa und Deutschland zu ebnen, setzt sich der Artikel „Gentherapie ante portas – Lösungsansätze für das Erstattungsdilemma“ mit Alternativen zu der bisherigen Erstattungssystematik auseinander.

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