FDA genehmigt erste AAV-Vektor Gentherapie für LUXTURNA

Fr, 22.12.2017

LUXTURNA ist die erste adeno-assoziierte Virus (AAV)-Vektor-basierte Gentherapie, die diese Woche von der FDA in den USA, als vielversprechende und einzige pharmakologische Option zur Behandlung von Patienten mit Sehverlust aufgrund von IRD, die durch Mutation(en) im RPE65-Gen verursacht werden, zugelassen wurde. Im Sommer dieses Jahres hat Spark Therapeutics außerdem die Market Authorization Application für LUXTURNA bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht, welcher derzeit geprüft wird.

Die RPE65-vermittelte vererbte Netzhautdystrophie (IRD) ist eine seltene Erkrankung, die bei den Betroffenen zu einer verminderten Sehfähigkeit bei niedrigen Lichtverhältnissen, zentralen Sehbehinderungen sowie einer abnehmenden Sehschärfe führt. Durch den fortwährenden Progress der Erkrankung werden die Aktivitäten des täglichen Lebens für die meist jungen Patienten stark eingeschränkt und sie können im Laufe der Zeit vollständig erblinden. Zurzeit sind keine pharmakologische Behandlungsoptionen verfügbar oder zugelassen.

LUXTURNA als einmalig zu applizierende Gentherapie ist in den USA für die Behandlung von RPE65-vermittelter IRD für Kinder (≥12 Monate) und Erwachsene indiziert. Während des klinischen Entwicklungsprogramms wurde die Applikation von LUXTURNA mithilfe einer subretinalen Injektion innerhalb weniger Stunden durchgeführt. Die Sicherheit und Wirksamkeit von LUXTURNA wird in zwei Phase-1-Studien und einer Phase-3-Studie gezeigt (siehe Russel et al. 2017 für weitere Informationen).

Die Zulassung von LUXTURNA in den USA kann als wichtiger Schritt für die weitere Entwicklung von Gentherapien, welche die unterschiedlichsten Krankheitsgebiete adressieren, angesehen werden. Gentherapien werden in den nächsten Jahren eines der großen Themen der Pharmaindustrie werden. Aus diesem Grund könnten und sollten in naher Zukunft neue Wege für eine adäquate Evaluation des Nutzens dieser Therapien sowie neue Preis- und Erstattungsstrategien entwickelt werden (siehe auch Blog Gentherapie in Deutschland - Innovation vs. Erstattung).

VON Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark, Gründer und geschäftsführender Gesellschafter, SKC Beratungsgesellschaft mbH

Quellen:
Spark - FDA Approves Spark Therapeutics’ LUXTURNA
FDA - FDA approves novel gene therapy to treat patients with a rare form of inherited vision loss
Russell S, Bennett J, Wellman JA, Chung DC, Yu ZF, Tillman A, et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet (London, England). 2017;390(10097):849-60.