Auf der Suche nach Evidenz – Über die effiziente Nutzung von Studienregistern
Über den Autor
Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark
Gründer und Geschäftsführer
Gründer und Geschäftsführer
Fon: +49 511 64 68 14 – 0
Fax: +49 511 64 68 14 – 18
Fax: +49 511 64 68 14 – 18
Zur Beantwortung dieser Frage hat das IQWiG drei verschiedene Studienregister auf die (vollständige) Verfügbarkeit randomisierter, kontrollierter Studien (RCTs) zu neuen Arzneimitteln geprüft, sowie registerspezifische Suchstrategien entwickelt und getestet. Im Ergebnis erwies sich die Suche im Register „Clinical Trials.gov“ (CT.gov) mit einer Trefferquote von 94-100% als hoch sensitiv, selbst wenn allein einzelne Schlagworte, wie der generische Name eines Medikaments oder ein konditionsbezogener Terminus, verwendet wurden. Zur interventionsspezifischen Suche in den Registern „EU Clinical Trials Register (EU-CTR)” und „International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP)” sollten hingegen sowohl der generische Name, als auch der Drug Code verwendet werden. Ebenso sollte eine konditionsbezogene Suche in EU-CTR und ICTRP mehrere Suchbegriffe umfassen. Insgesamt überzeugte CT.gov im Vergleich zu den anderen beiden Registern durch die Komplexität der vorhandenen Einträge und der Einfachheit der nötigen Suchstrategie.
Für die beschriebenen Untersuchungen zog das IQWiG einen Referenzpool aus zwischen 2011 und 2014 veröffentlichten Dossiers heran und extrahierte die Registereinträge aller darin enthaltener RCTs. Die Analyse wurde allerdings erst im Jahr 2017 veröffentlicht. Fraglich ist entsprechend, ob die RCTs bereits zur Erstellung der Dossiers vollständig in den Registern aufgeführt waren - ist doch die stetige Aktualisierung der Registereinträge einer effizienten Dossiererstellung äußerst dienlich.
Hier würde eine gesetzliche Registrierungspflicht dem Suchenden entgegenkommen. Mit der Gesetzesänderung FDAAA 801 besteht für bestimmte Arzneimittel in den USA bereits jetzt die Pflicht zur öffentlichen Registrierung klinischer Studien – dies dürfte die hohen Erfolgsquoten im IQWiG-Test positiv beeinflusst haben. In Deutschland besteht hingegen bisher keine Pflicht zur Registrierung in einem öffentlichen Register. Allein die Registrierung im EudraCT Register der EU ist nach der GCP-Verordnung vorgeschrieben. Zahlreiche Institutionen aus Forschungsförderung und medizinischen Fachzeitschriften setzen allerdings eine öffentliche Registrierung zur Förderung oder Publikation voraus.
Zusätzlich zur Suche in Studienregistern ist für die Erstellung eines AMNOG Dossiers eine ausführliche Recherche in bibliographischen Datenbanken vorgeschrieben und neben dem Sichten interner Dokumente des pharmazeutischen Unternehmens essentiell, um nicht nur die Vollständigkeit der klinischen Studien, sondern auch die Validität deren Evidenz zu beleuchten.
Das Dossier bildet die Grundlage des Nutzenbewertungsverfahrens des AMNOG-Prozesses. Dabei sollten Dossiers nicht nur die formalen Vorgaben erfüllen, sondern die gesamte Wertgeschichte (sog. value story) des Produktes beschreiben. Die SKC Beratungsgesellschaft definiert die value story dabei als zentralen Strategiebaustein für eine erfolgreiche Markteinführung mit der die Geschichte vom Wert eines bestimmten Produktes erzählt wird. Mehr Informationen hierzu finden Sie in unserem Leistungsangebot.
VON Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark, Gründer und geschäftsführender Gesellschafter der SKC Beratungsgesellschaft mbH und Dr. rer. nat. Anja Baigger, SKC Beratungsgesellschaft mbH
Quellen:
Knelangen et al. (2017) Trial registry searches for randomized controlled trials of new drugs required registry-specific adaptation to achieve adequate sensitivity. Journal of Clinical Epidemiology 94 (201) 69-75
Section 801 of the Food and Drug Administration Amendments Act
FAQs Deutscher Register Klinischer Studien
DFG: Merkblatt “Programm klinische Studien”
International Commitee of Medical Journal Editors - Publishing Issues: Clinical Trials