Marktzugang von Gentherapien

Mit dem Versprechen einer einmaligen Therapie sind Gentherapien ein attraktiver und innovativer Weg, Patienten zu behandeln. Für Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs), bei denen ein ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, oder für neuartige Therapien, die bei schweren oder lebensbedrohlichen Krankheiten angeboten werden, haben die FDA und die EMA eine regulatorische Rahmenbedingung zur Beschleunigung der Marktzulassung eingeführt. Unabhängig von den Programmen wie Fast Track, Breakthrough Therapy oder Priority Medicine (PRIME) zur Beschleunigung des Zulassungsverfahrens werden Gentherapien von den Zulassungsbehörden streng geprüft. Dies ist auf die Größe und die physiochemischen Eigenschaften dieser Biologika zurückzuführen, die sich von den traditionell hergestellten small molecule Arzneimitteln unterscheiden. Daher wurden von den Zulassungsbehörden Maßnahmen ergriffen, um die Sicherheit von ATPMs nicht nur in den klinischen Studien, sondern auch über die Marktzulassung hinaus zu gewährleisten.

Neben diesen strikten Maßnahmen sind Gentherapien auch mit mehreren Barrieren bezüglich ihrer Marktzulassung konfrontiert. Auf der Grundlage der bisher vorliegenden Präzedenzfälle konnten drei wesentliche kritische Punkte identifiziert werden, die den Markteintritt von Gentherapien beeinflussen. Bei der ersten Hürde geht es um die Generierung klinischer Evidenz. Da es sich bei Gentherapieprodukten (GTPs) häufig um Orphan Drugs handelt, ist die Patientenzahl oftmals gering. Zusammen mit ethischen Fragen, die sich bei Placebo-Kontrollen z.B. aufgrund der Invasivität der Therapie ergeben (z.B. Glybera®, 60 schmerzhafte Injektionen pro einmaliger Behandlung), verhindern diese praktischen Herausforderungen den Einsatz randomisierter kontrollierter Studien (RCTs). Darüber hinaus ist die Unfähigkeit, den potenziellen therapeutischen Wert von GTPs eindeutig zu beurteilen, eine weitere Herausforderung. In Ermangelung langfristiger Sicherheitsdaten ist es schwierig, den inkrementellen klinischen Nutzen und die Langwirksamkeit der Behandlung mit Gentherapien effektiv zu bewerten. Diese Unsicherheit über den tatsächlichen Wert von GTPs kann zu Budgetbeschränkungen seitens der Kostenträger führen. Schließlich ist das Hindernis der Erschwinglichkeit von GTPs die größte Sorge. Die exorbitanten Preise dieser Arzneimittel (z.B. die Kosten von Zynteglo^TM betragen 1,575 Millionen €) zwingen die Kostenträger zu innovativen Erstattungslösungen.

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