Orphan vs. Non-Orphan Drugs in Deutschland

Weltweit leiden ca. 300 Mio Menschen an einer von schätzungsweise 8000 seltenen Erkrankungen. Aufgrund der geringen Inzidenz und Prävalenz ist die Entwicklung von Therapien und insbesondere die Generierung hochwertiger Evidenz jedoch deutlich erschwert. In Deutschland genießen Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drugs, OD) bei der Nutzenbewertung (§ 35a SGB V) daher gewisse Privilegien. Diese begründete Sonderstellung wird allerdings zunehmend infrage gestellt und wurde zuletzt im November 2022 durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz weiter eingeschränkt. Diese Analyse soll auf Basis eines umfassenden Vergleichs zwischen OD und Non-Orphan Verfahren Aufschluss darüber geben, wie gut bzw. vorteilhaft OD tatsächlich im deutschen AMNOG-System aufgestellt sind, und ob demnach weitere Einschränkungen der OD-Privilegien angebracht erscheinen.

Alle weiteren Informationen zu Methoden, Ergebnissen und unserer Diskussion finden Sie in unserem Poster.