GSAV – Sonderstellung der Orphan Drugs wird aufgeweicht

Das Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) wurde am 28. Juni 2019 vom Bundesrat verabschiedet und wird voraussichtlich noch diesen Monat in Kraft treten. Übergeordnetes Ziel des Gesetzes ist - wie am Namen erkennbar - die Sicherheit der Versorgung mit Arzneimitteln zu verbessern und damit insgesamt eine höhere Qualität zu erzielen. Gründe hierfür sind die Skandale der letzten Jahre, wie beispielsweise das Inverkehrbringen von kontaminiertem Valsartan und der Fall eines Apothekers in Bottrop, der über Jahre falsch-dosierte Zytostatika herstellte. Als Reaktion wurden mit dem GSAV unter anderem die Kontrollfunktionen der zuständigen Behörden gestärkt und die Inspektionsfrequenz erhöht – neben diesen Qualitäts- und Sicherheits-orientierten Änderungen hat der Bundestag jedoch auch einige Änderungen verabschiedet, die die Nutzenbewertung speziell von Orphan Drugs (Definition – siehe unten) betreffen. SKC hat bereits am 07. Mai 2019 vom möglichen Vorhaben des Bundesministeriums für Gesundheit (BMG), das jetzt wahr gemacht wird, berichtet - hier geht's zum Blogbeitrag.

Von der Europäischen Arzneimittelbehörde zugelassene Orphan Drugs haben einen rechtlichen Sonderstatus. Sie müssen zwar, wie andere innovative Arzneimittel auch, das Nutzenbewertungsverfahren gemäß §35a SGB V in Deutschland durchlaufen, bekommen jedoch per Gesetz einen Zusatznutzen zugesprochen. Dies hängt unter anderem damit zusammen, dass es per Definition keine etablierten Therapiealternativen gibt und folglich bei Orphan Drugs kein Zusatznutzen gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie demonstriert werden muss.

Erreicht ein Orphan Drug in Deutschland jedoch innerhalb von 12 Kalendermonaten einen Umsatz von 50 Mio. Euro wird der Sonderstatus hinfällig und der pharmazeutische Unternehmer vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) aufgefordert ein vollständiges Dossier einzureichen. Hier greift das GSAV ein und definiert die Umsatzgrenze neu. Wurden bisher nur die in der vertragsärztlichen Versorgung (ambulant) erwirtschafteten Umsätze berücksichtigt, werden mit in Kraft treten des GSAV zukünftig alle in Deutschland mit dem Arzneimittel erwirtschafteten Umsätze für die 50 Mio. Euro Grenze von RelevanzGSAV sein. Hierzu zählen beispielsweise der stationäre Verbrauch oder die zu Lasten der Privaten Krankversicherungen abgerechneten Rezepte. Die Anzahl der Orphan Drugs, die diese Grenze überschreiten wird, könnte dadurch deutlich steigen.

Neben der neu-definierten Umsatzschwelle, wurde im GSAV auch die Grundlage der Nutzenbewertung in einem neu-eingefügten Absatz 3b in §35a SGB V verändert. So kann neben dem eingereichten Nutzendossier auch auf Registerdaten zurückgegriffen werden, die der G-BA jederzeit fordern kann und regelmäßig (mind. alle 18 Monate) überprüft. Auch hiervon sind Orphan Drugs nicht ausgenommen.

Zudem gibt es eine weitere einschneidende Neuerung, der den Preisverhandlungsprozess von Orphan Drugs maßgeblich beeinflussen wird: Im §130b Abs. 3 SGB V wurde ergänzt, dass nach Ablauf einer vorher genannten Frist, der Erstattungsbetrag, unter Berücksichtigung der Registerdaten, regelmäßig erneut verhandelt werden kann. Für Orphan Drugs kommt hierbei hinzu, dass, wenn die Registerdaten keine Quantifikation eines Zusatznutzen zulassen, der neuverhandelte Erstattungsbetrag unter dem zuvor gültigen liegen muss. Wenn der G-BA bereits vor Ablauf der Frist feststellt, dass keine Registerstudien begonnen wurden, nicht begonnen werden oder dass aus anderen Gründen keine hinreichenden Belege zur Neubewertung des Zusatznutzens vorgelegt werden können, kann der GKV-Spitzenverband jederzeit eine Neuverhandlung des Erstattungsbetrages verlangen, der auch in diesem Fall unter dem zuvor verhandelten liegen muss.

Wie der G-BA die gesetzlichen Änderungen in seiner Verfahrensordnung umsetzt bzw. welche weiteren Änderungen durch das GSAV auf die pharmazeutische Industrie zukommen, wird von SKC berichtet.
Durch zahlreiche Market Access- und Preisverhandlungsprojekte im Bereich der Orphan Drugs hat SKC eine umfangreiche Expertise zu diesem Thema und unterstützt Sie gerne. Wir freuen uns auf Ihre Anfrage.

Von Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark, Geschäftsführender Gesellschafter und Fenja Presuhn, M.A. Medizinmanagement

Verordnung (EG) Nr. 141/2000 (Orphan Regulation):

Artikel 3

Kriterien für die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden

(1) Ein Arzneimittel wird als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen, wenn der Investor nachweisen kann, dass

a) das Arzneimittel für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung eines Leidens bestimmt ist, das lebensbedrohend ist oder eine chronische Invalidität nach sich zieht und von dem zum Zeitpunkt der Antragstellung in der Gemeinschaft nicht mehr als 5 von 10.000 Personen betroffen sind, oder

das Arzneimittel für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung eines lebensbedrohenden Leidens, eines zu schwerer Invalidität führenden oder eines schweren und chronischen Leidens in der Gemeinschaft bestimmt ist und dass das Inverkehrbringen des Arzneimittels in der Gemeinschaft ohne Anreize vermutlich nicht genügend Gewinn bringen würde, um die notwendigen Investitionen zu rechtfertigen,
und

b) in der Gemeinschaft noch keine zufriedenstellende Methode für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung des betreffenden Leidens zugelassen wurde oder dass das betreffende Arzneimittel - sofern eine solche Methode besteht - für diejenigen, die von diesem Leiden betroffen sind, von erheblichem Nutzen sein wird.

Quellen:
Artikel 3 (1). Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden.

Beschlussempfehlung und Bericht. Ausschuss für Gesundheit. Entwurf eines Gesetzes für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung vom 05.06.2019. Drucksache 19/10681.

Gesetzentwurf der Bundesregierung. Entwurf eines Gesetzes für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung vom 27.03.2019. Drucksache 19/8753.