Anwendungsbegleitende Datenerhebung
Das Bundesgesundheitsministerium schränkt die Forderungen des G-BA ein
Ein wesentlicher Themenschwerpunkt, der in den letzten Jahren zunehmend in den Fokus gesundheitspolitischer Debatten rückte, ist die Evidenzgenerierung für neue Arzneimittel durch Real World Evidence. Um diesem gerecht zu werden, hat der deutsche Gesetzgeber 2019 mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) die Möglichkeit zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung geschaffen, wenn durch den G-BA zum Zeitpunkt der Zulassung Evidenzlücken festgestellt werden (für mehr Informationen siehe unser Whitepaper ). Den genauen Verfahrensablauf hat der G-BA anschließend in seiner Verfahrensordnung konkretisiert. Diesen hat das BMG zwar nun offiziell genehmigt, es entschärft jedoch wesentliche methodische Anforderungen des G-BA im Hinblick auf die Art der Evidenzgenerierung und deren Berücksichtigung in der Nutzenbewertung.
Zum einen spezifiziert es, dass eine anwendungsbegleitende Datenerhebung nicht an die Forderung einer randomisiert kontrollierten Studie gekoppelt werden dürfe – eine Position, die der G-BA und das IQWiG bis dato vor dem Hintergrund einer ausreichenden Evidenzgenerierung zur Quantifizierung des Zusatznutzens vertreten haben. Das BMG begründet dies mit der Therapiefreiheit des Arztes im Versorgungsalltag, sodass keine Bestimmungen zur Arzneimittelanwendung und Verpflichtungen zur Randomisierung festgelegt werden dürften. Eine anwendungsbegleitende Datenerhebung könne somit im Rahmen von Anwendungsbeobachtungen, Fall-Kontroll-Studien oder Registerstudien erfolgen.
Zum anderen stellt das BMG klar, dass, sofern der G-BA eine anwendungsbegleitende Datenerhebung beauflage und der pharmazeutische Unternehmer die damit festgelegten Anforderungen erfülle, die zusätzlich erhobenen Daten in der Nutzenbewertung dann auch zu berücksichtigen seien und nicht aufgrund methodischer Mängel vom G-BA zurückgewiesen werden dürften. Dies ist im § 7 Abs. 2a der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung eindeutig geregelt. Somit wird der Interpretationsspielraum für den G-BA vermindert und in Zukunft eine Nicht-Anerkennung von Registerdaten trotz Einhaltung der zuvor festgelegten Vorgaben wie im Falle Strensiq® ausgeschlossen.
Das BMG bekräftigt somit den durch den Gesetzgeber durch das GSAV eingeschlagenen Weg, Real World Evidence stärker in der Nutzenbewertung von Orphan Drugs und neuen Wirkstoffen, die unter Auflagen von der EMA zugelassen wurden, zum Schließen von Evidenzlücken zu berücksichtigen. Wir bei SKC verfolgen die regulatorischen Neuerungen sowie die Anpassungen der G-BA Verfahrensordnung kontinuierlich und antizipieren für unsere Klienten die daraus individuell resultierende bestmögliche Strategie für die deutsche Nutzenbewertung. Durch zahlreiche Market Access- und Preisverhandlungsprojekte im Bereich der Orphan Drugs hat SKC eine umfangreiche Expertise zu diesem Thema und unterstützt Sie gerne. Wir freuen uns auf Ihre Anfrage.