Pay-for-Performance: Wann gilt eine Therapie als erfolgreich?

Die Ausgestaltung der P4P-Verträge erlaubt innerhalb der Selektivverträge eine erhebliche Variation, jedoch umfasst der Vertrag in der Regel eine Vereinbarung für eine anteilige Kostenrückerstattung, falls innerhalb eines definierten Zeitfensters kein Therapieerfolg eintritt bzw. anhält. Das finanzielle Risiko bei einem Misserfolg der Therapie wird damit zwischen dem pharmazeutischen Unternehmer und der Krankenkasse geteilt. Die genaue Gestaltung der Kostenerstattung ist Sache der Verhandlung zwischen den Vertragsparteien und stellt die wesentliche Herausforderung im Abschluss dieser Vertragsart dar. Dies lenkt die Aufmerksamkeit auf eine der wesentlichen Kernfrage in Bezug auf die neue Therapiegattung der Gentherapien:

• Wann ist eine Therapie erfolgreich und wie lässt sich ein Erfolg bzw. Misserfolg einer Therapie definieren und voneinander messbar unterscheiden?

Der Bundestag beschäftigte sich im Oktober 2020 aufgrund einer kleinen Anfrage mit Pay-for-Performance Verträgen und stellte fest, dass zwar die rechtlichen Grundlagen für erfolgsabhängige Vergütungsmodelle gegeben sind, jedoch die Messung der zugrunde liegenden Erfolgsfaktoren ein erheblicher Mehraufwand darstellen kann. Auch die Wiedereinführung des Risikopools und dessen Auswirkung auf die vorherigen Ratenmodelle wurde bereits registriert. Hier sollen in der Zukunft auch bezüglich des Risikopools Regelungen getroffen werden, die Ratenzahlungsmodelle wieder attraktiv gestalten würden.

Für den pharmazeutischen Unternehmer bleiben die Herausforderungen ungeachtet der Zahlungs-modalitäten jedoch gleich. Für einen möglichen P4P-Vertrag muss festgelegt werden, an welchen Kriterien einen Therapieerfolg objektiv und eindeutig abschätzbar ist, wie dieser gemessen werden soll und in welchem Zeitfenster bzw. bis zu welchem Zeitpunkt eine Teilrückerstattung der initialen Kosten erfolgt. Ein möglicher Faktor wäre zum Beispiel „Überleben", wie im Falle von Kymriah® von Novartis, einem Medikament zur Behandlung der akuten lymphatischen B-Zell-Leukämie. Hier hat sich Novartis vertraglich dazu bereiterklärt, einen Teil der Arzneimittelkosten rückzuerstatten, wenn der Patient innerhalb eines definierten Zeitraums an der Grunderkrankung verstirbt. Doch jede vertragliche Vereinbarung zum mutmaßlichen Erfolg einer Therapie birgt für den pharmazeutischen Unternehmer auch in unternehmerisches Risiko. Woran kann abgeschätzt werden, wie häufig es zu einer Rückzahlung kommt, wie viel muss an Rückstellungen bilden, um etwaige Rückzahlungen abzufedern und wie wirkt sich die Definition von bestimmten Rückzahlungsintervallen auf den Business Case aus.

Als führende Unternehmensberatung im Bereich des Market Access von Orphan Drugs und Gentherapien haben wir für pharmazeutische Unternehmer ein Tool entwickelt, mit welchem das Risiko unterschiedlicher Rabattstaffeln und das Rückzahlungsrisiko vor dem Hintergrund der verfügbaren Evidenz abgeschätzt und simuliert werden kann. Wir unterstützen pharmazeutische Unternehmer darüber hinaus im gesamten Prozess der Strategieentwicklung für P4P-Verträge, sowie während der Verhandlungs-führung mit den einzelnen Krankenkassen.

• SKC Blog: "Startschuss für „Pay-for-Performance" für Arzneimittel in Deutschland"
• Antwort des Bundesregierung: "Pay-for-Performance-Verträge bei Arzneimitteln"
• Deutsche Apotheker Zeitung Online: "Krebsmittel Kymriah® - Novartis: Geld zurück, wenn Patient verstirbt"

 Autor: Dr. Anna Bolzani, MPH