EUnetHTA 21 PICO-Exercises liefern weitere Einblicke in die Anforderungen zum JCA
Konkrete Umfangsabschätzung zum JCA Submission Dossier ist nun möglich
„JCA without HTD submission" – Hinter diesem Namen verbirgt sich die Deliverable von EUnetHTA 21, welche die sog. PICO-Exercises beinhaltet. Diese Übungen wurde kürzlich als Ersatzleistung veröffentlicht, da im Rahmen von EUnetHTA 21 trotz der geplanten Probe-JCAs keine entsprechenden Einreichungen für Arzneimittel durch pharmazeutische Unternehmen erfolgten. Folglich wurden diese Übungen anhand von exemplarischen Medikamenten ohne Beteiligung der zugehörigen Unternehmen durchgeführt. Im Folgenden haben wir Ihnen die wichtigsten Erkenntnisse der PICO-Exercises zusammengefasst.
Die PICO-Exercises wurden anhand der drei Produkte POMBILITI, PLUVICTO und EBVALLO durchgeführt, welche bereits eine positive CHMP-Opinion besaßen. Zweck war es, die D4.2 Scoping Guideline, welche die methodischen Grundlagen des Scoping-Verfahrens enthält, anhand der gewählten Arzneimittel zu prüfen und gemäß der „Lessions Learned" zu adaptieren. Entsprechend wurde zunächst die Definition der PICO-Schemata durch die einzelnen Mitgliedsstaaten vorgenommen und anschließend anhand der aktuellen Guideline konsolidiert:
- PLUVICTO (177Lu Lutetiumvipivotidtetraxetan, onkologisches Arzneimittel) für vorbehandelte Patienten mit einer progressiven Form des Prostatakarzinoms: 6 konsolidierte PICO-Schemata (2 für die Label-Population und 4 für Subpopulationen) mit 16 Endpunkten (Teilnahme von 8 Mitgliedstaaten).
- EBVALLO (Tabelecleucel, ATMP und Arzneimittel für seltene Leiden), ein T-Zell-Immuntherapeutikum für Patienten mit Epstein-Barr-Virus positiver Posttranspantations-lymphoproliferativer Erkrankung: 5 PICO-Schemata (1 für die Label-Population und 4 für Subpopulationen) in 16 Endpunkten (Teilnahme von 10 Mitgliedstaaten).
- POMBILITI (Cipaglucosidase Alfa, Arzneimittel für seltene Leiden) als Enzymersatztherapie für Patienten mit der späten Form des Morbus Pompe: 9 konsolidierte PICO-Schemata (4 für die Label-Population und 5 für Subpopulationen) mit 16 Endpunkten (Teilnahme von 10 Mitgliedstaaten).
Für die exemplarischen Scoping-Verfahren innerhalb der Onkologie sowie der Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) entspricht die ermittelte Anzahl an PICO-Schemata der zuvor von EUnetHTA 21 geschätzten Anzahl von durchschnittlich etwa 6 PICO-Schemata pro JCA-Verfahren. SKC hat bereits die zu erwartende Anzahl an PICO-Schemata im Scoping-Verfahren für weitere Onkologika in Form einer PICO-Simulation detailliert betrachtet.
Wie zu erwarten, können sich bei den seltenen Erkrankungen eine große Zahl an PICO-Schemata für das europäische Nutzendossier ergeben. Dies ist möglicherweise auf den besonders bei Orphan-Indikationen heterogenen Versorgungsstandard in Europa zurückzuführen. Interessanterweise wurden in den PICO-Exercises keine Off-Label Therapien als Komparatoren benannt – allerdings kann laut der D4.2 Scoping Guideline nicht ausgeschlossen werden, dass solche Komparatoren in Zukunft in Betracht gezogen werden.
In Ergänzung zu der kürzlich veröffentlichten Deliverable D5.1 Submission Dossier Template entsteht nun die Möglichkeit einer ersten konkreten Abschätzung des Umfangs und des Aufwands für das europäische Nutzendossier. Die hohe Anzahl an geforderten Endpunkten resultiert in einer großen Menge an geforderten Datenanalysen. Zudem kann nicht abgeschätzt werden, wie viele PICO-Schemata sich tatsächlich ergeben, wenn mehr als nur 8 bis 10 Mitgliedstaaten beim Scoping-Prozess mitwirken. Schließlich bleibt weiterhin abzuwarten, wie das Guidance-Dokument zum Scoping-Prozess anhand der in den PICO-Exercises gesammelten Erkenntnisse angepasst werden wird.
Über diese und alle weiteren relevanten Entwicklungen bezüglich des EU-HTA Prozesses halten wir Sie kontinuierlich auf dem Laufenden. Wenn Sie daran interessiert sind, über den G-BA Zugang zu einer europäischen Beratung u.a. bzgl. der zu erwartenden PICO-Schemata zu erhalten, oder wenn Sie einen strategischen Partner suchen, um angesichts der aktuellen Situation für den EU-HTA Prozess Ihres Produktes frühzeitig Risiken und Chancen abzuschätzen, nehmen Sie gern Kontakt mit uns auf. We are the market access special forces.
Quellen:
