Eine Stimme für die Seltenheit

Seltene Erkrankungen sind Erkrankungen, die weniger als 5 Prozent der Bevölkerung betreffen (Definition der EU). In Deutschland haben etwa sechs Millionen Menschen eine seltene Erkrankung. Diese Krankheiten haben gemein, dass sie für die Betroffenen eine enorme psychische und physische Herausforderung darstellen. Daher ist es wichtig, über seltene Krankheiten zu sprechen und auf sie aufmerksam zu machen. Der Tag der seltenen Erkrankungen, der jedes Jahr am letzten Tag im Februar begangen wird, bietet weltweit die Gelegenheit, das Bewusstsein für diese Krankheiten zu schärfen. 2023 jährt sich dieser Tag zum 16. Mal unter dem Motto „Share your colours".

Die Mission der SKC-Beratungsgesellschaft ist es, einen Beitrag dazu zu leisten, dass Patienten mit Erkrankungen, für die es keine oder nur limitierte Behandlungsoptionen gibt, Zugang zu einer effektiven Behandlung erhalten. Als Market Access Special Forces mit Fokus auf Orphan Drugs (Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen) nutzen wir den Februar um aktiv auf Seltene Erkrankungen aufmerksam zu machen, beispielsweise mit diesem und weiteren Blogbeiträgen. Aber SKC engagiert sich noch viel mehr für Seltene Erkrankungen:

• Die Collegae der SKC-Beratungsgesellschaft haben sich mit den Farben des Tages der seltenen Erkrankungen geschmückt. Aus individuellen Porträts mit Neonschminke und Schwarzlicht ist eine bunte Collage entstanden, mit der alle Collegae das Motto „Share your colours" unterstützen. Dieses Zeichen versenden wir mit jeder Email, die im Februar unsere Server verlässt.

• Im letzten Jahr sind wir erfolgreich mit unserem SKC-Podcast „Der Profcast - Seltene Erkrankungen und ihre Therapien" durchgestartet. Die Podcastserie beschäftigt sich mit den besonderen Umständen von Patienten mit seltenen Erkrankungen, der damit in Zusammenhang stehenden Medizin und den Herausforderungen für Forschung, Entwicklung, Ökonomie und Erstattung. Dafür spricht Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark, Geschäftsführer der SKC-Beratungsgesellschaft, mit Patientenvertretern, Kostenträgern, Klinikern und Wissenschaftlern wie auch Industrievertretern und stellt darüber hinaus spezifische Erkrankungen in den Mittelpunkt. Das Wort Profcast ist dabei eine Anspielung auf Professionals oder eben auch Professoren, die er als seine Gäste begrüßt. Die Ambition dahinter ist es, den seltenen Erkrankungen und ihrer Behandlung sine ira et studio einen angemessenen Raum zu geben. In Anlehnung an den Rare Disease Day, welcher traditionell am letzten Tag im Februar stattfindet, erscheint der Profcast immer am letzten Tag eines Monats. Bisher wurden 9 Folgen veröffentlicht und wir freuen uns schon auf unsere Februarausgabe, bei der wir mit den Veranstaltern des Rare Disease Day sprechen werden.

• Die SKC-Beratungsgesellschaft engagiert sich weiterhin seit dem vergangenen Jahr im Rahmen eines besonderen Pro-Bono Projekts: Hierbei fiel die Wahl auf das Kinderkrankenhaus auf der Bult, welches unter anderem eine besondere Expertise in der Behandlung seltener Hauterkrankungen bei Kindern aufweist. So auch der äußerst seltenen Epidermolysis bullosa, auch als „Schmetterlingskrankheit" oder kurz „EB" bekannt. Bei der genetisch bedingten und bislang unheilbaren Erkrankung leiden die Patienten in den besonders ausgeprägten Erscheinungsformen unter einer extrem fragilen Haut, welche leicht verletzlich ist und einen besonders schlechten Wundverschluss aufweist – die schwere Hauterkrankung besteht unmittelbar ab Geburt und birgt eine besonders hohe Last für Betroffene wie auch Angehörige.

In unseren Gesprächen mit der Klinikleitung, Chefärzten, aber auch Mitarbeitern aus dem Finanzwesen und der Pflege brannte sich dabei besonders ein Kernproblem erneut ins Bewusstsein: Trotz immer neuer Behandlungsoptionen für eine steigende Zahl seltener Erkrankungen gibt es bis heute eine Vielzahl seltener Erkrankungen, so auch die EB, für die weiterhin keinerlei zufriedenstellende oder gar kausale Therapie verfügbar ist. Als wäre dies nicht herausfordernd genug, ergeben sich aufgrund von Benachteiligungen aus dem bestehenden Erstattungssystem zudem weitere bedeutende Herausforderungen für Klinik als auch Patienten.

Im Format eines interaktiven Workshops haben wir die bestehenden Probleme in der Versorgungssituation der EB genauer erörtert und dabei vielversprechende Handlungsfelder identifiziert. Das Kinderkrankenhaus auf der Bult soll hierdurch perspektivisch gestärkt werden, seine besondere Expertise in der Behandlung dieser Erkrankung im Rahmen einer faireren Erstattungssituation noch besser umsetzen zu können.

In den nächsten Wochen bieten wir Ihnen mit unserer Blogserie zum Tag der seltenen Erkrankungen weitere spannende Einblicke in seltene Indikationen und die Herausforderungen beim Market Access von Orphan Drugs. We are the market access special forces.

Quellen:
Bundesgesundheitsministerium: Seltene Erkrankungen
Rare Disease Day