EU-HTA: Es beginnt

Am 12. Januar 2022 trat die EU-HTA Verordnung in Kraft und seit Januar 2024 läuft der 1-Jahres-Countdown für den Start des EU-HTA Prozesses für Onkologika und Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP). Doch auch die ab 2028 (Orphans) bzw. 2030 (alle weiteren neuartigen Arzneimittel) betroffenen Hersteller sind in den ersten strategischen Vorbereitungen, um sich frühzeitig auf den neuen Prozess einzustellen und sich so im Wettbewerb bestmöglich zu positionieren. Die bisherigen strategischen Vorbereitungen stützten sich vorranging auf Hypothesen und Szenarien abgeleitet aus den EUnetHTA 21-Deliverables sowie den gesammelten Erfahrungen innerhalb vergleichbarer nationaler Bewertungsverfahren, insbesondere der deutschen Nutzenbewertung und des deutschen Dossiers. Diese Vorreiter-Rolle Deutschlands im EU-HTA Prozess bzw. bei der Entwicklung des Joint Clinical Assessments, wurde von involvierten Stakeholdern in den letzten Monaten immer wieder gewürdigt – und wird nun erneut bestätigt.

Heute am 05. März 2024 wurde der erste Implementing Act zur Umsetzung der EU-HTA Verordnung nach einiger Verzögerung nun veröffentlicht. Die einfachen Fragen sind: Was ist drin? Was ist noch nicht drin? Wie geht es weiter? Und was bedeutet das für mich und mein Team?

Enthalten ist etwa das Template für das JCA Dossier, im Wesentlichen die erneute Bestätigung des AMNOG Dossiers in Deutschland als Vorlage für Struktur und Inhalte. Der Umfang des Assessment Reports ist dagegen wie bisher eher grob festgehalten.

Der PICO Scoping Prozess als Herzstück des neuen Verfahrens wird ebenfalls definiert. Die Basis sind die eingereichten EMA Dokumente, etwa der clinical overview und die vorgeschlagene SmPC (Summary of product characteristics). Der pharmazeutische Unternehmer (hier: Health Technology Developer, HTD) wird allerdings weiter lediglich als „if considered necessary, in meeting or writing“ miteingebunden. Ein initialer PICO-Vorschlag des HTD ist entsprechend offenbar nicht vorgesehen.

Der Prozess zur Einbindung von externen Stakeholdern durch das HTA Sekretariat ist detailliert aufgeführt, wenngleich sich an diversen Stellen Relativierungen und Interpretationsspielraum wiederfinden, z.B. „at any time“, „if considered necessary“.

Die Timeline wird im Wesentlichen beibehalten: 90 days from PICO confirmation to dossier submission – wobei hier bei einigen spezifischen Stellen insbesondere bei Verzögerungen und Nachreichungen noch von „sufficient time” gesprochen wird. Spontane Änderungen am Label sind dennoch besonders hervorgehoben unter Artikel 16, und können ggf. zu einem erneuten PICO Scoping führen – allerdings auch hier nach Ermessen der HTA Behörden.

Insgesamt hätten wir uns von Seiten der Industrie sicherlich mehr Berücksichtigung gewünscht, etwa bei einer Pflicht-Beteiligung im PICO Scoping oder einer Anpassung in Richtung einer besser umsetzbaren Timeline. So oder so, laufen die Vorbereitungen weiter (an). Wir als SKC helfen unseren Klienten auf dem Weg der strategischen Entwicklung von Handlungsempfehlungen bis zur konkreten Umsetzung, und unterstützen Sie gerne von Beginn mit unserem maßgeschneiderten und up-to-date gehaltenen Readiness Workshop. Wir werden den Implementing Act nun im Detail analysieren und entsprechend mit einbeziehen. Mit der Veröffentlichung der weiteren Implementing Acts sowie schlussendlich den nationalen Verfahrensordnungen wird formal schrittweise die Prozesssicherheit erhöht, doch vollständige Klarheit und Verlässlichkeit gibt es bis zur tatsächlichen Umsetzung der Regulation und der Durchführung der ersten europäischen Bewertungsverfahren vorerst weiterhin nicht. Zum anderen ruckelt es bei der Etablierung derartig umfangreicher, komplexer Prozess erfahrungsgemäß (vgl. AMNOG in 2011) in den ersten Jahren, sodass von weiteren Anpassungen ausgegangen werden kann.  

Der veröffentlichte Draft des Implementing Acts kann nun ab sofort in einem 4-wöchigen Stellungnahmeprozess bis zum 02. April kommentiert werden. Wie bisher werden wir auf nationaler und internationaler Bühne eigenständig sowie zusammen mit verschiedenen Verbänden aktiv an diesem Reviewprozess teilnehmen. All unsere Einschätzungen zu den Entwicklungen und deren Implikationen sowie (potenzielle) Neuigkeiten aus Brüssel beziehen wir tagesaktuell in die Beratung unserer Klienten ein. Wir halten Sie auf dem Laufenden!

Quellen:

• One HTA to assess them all – Strategy Whitepaper
• Interview in Market Access & Health Policy 01/2024
• Das Scoping-Verfahren der EU-HTA
• Vorbereitung des ersten JCA trotz anhaltender Unsicherheiten 
• Das „geheime Update“? 
• Health technology assessment - joint clinical assessments of medicinal products (europa.eu)